Weghalen biologischeklokgen helpt muisjes longontsteking weren

Macrofaag

Een macrofaag (afb: WikiMedia Commons)

Door bij afweercellen van muisjes het BMAL1-gen te verwijderen, een van de genen die coderen voor eiwitten die de biologische klok sturen, zouden die effectiever kunnen optreden tegen bacteriën die longontsteking veroorzaken, ontdekten onderzoekers van, onder meer, de universiteit van Oxford. Lees verder

Virussen voor gentherapie mogelijk kankerverwekkend

Gentherapieonderzoekster Denise Sabatino

rzoekster Denise Sabatino (afb: kinderziekenhuis Philadelpia)

Elk voordeel hep zijn nadeel, zou onze nationale topfilosoof gezegd hebben. Van gentherapie wordt veel verwacht, maar om dat genoom te veranderen moet al dat ‘gereedschap’ een cel worden binnengeloodst om daar zijn heilzame werk te kunnen doen. Daarbij wordt de hulp van kreupel gemaakte (leeggehaalde) virussen gebruikt (onder meer adenogeassocieerde virussen). Die leken ongevaarlijk maar in een onderzoek bij honden met de bloederziekte (hemofilie) die tien jaar eerder met een gentherapie waren behandeld waarbij die kreupele virussen waren gebruikt bleek die aanname toch niet helemaal te kloppen. Lees verder

Gentherapie lijkt te helpen tegen bloederziekte

Tsarewitsj (kroonprins) Alexej

Tsarewitsj (kroonprins) Alexej leed aan de bloederziekte (afb: WikiMedia Commons)

Tsarewitsj Alexej Romanov leed aan de bloederziekte (hemofilie). Door het ontbreken van een gen werkt bij ‘bloeders’ (altijd mannen) het stollingsssyteem niet goed. Alexej was de zoon van de laatste tsaar van Rusland en de duistere ‘monnik’ Raspoetin scheen bij hem de ongeremde bloedingen te kunnen stoppen. In die tijd was niet bekend hoe je die ziekte kon behandelen.  Inmiddels is dat anders en onderzoekers van de Engelse Queen Mary-universiteit stellen dat ze zo’n dertien hemofiliepatiënten met een gentherapie die het ontbrekende gen weer toevoegt, voor langere tijd (drie jaar) van de ziekte hebben afgeholpen met één behandeling. Lees verder

CAR-T-cellen verkleinen tumor met behulp van RNA

Immuuntherapie vrij succesvol bij agressieve leukemiesoort

De CAR T-behandeling in beeld  (afb: hematon.nl)

T-cellen (afweercellen) die genetisch zijn aangepast om ze inzetbaar te maken tegen kankercellen schijnen bij muisjes met kanker met hulp van RNA tumoren een kopje kleiner te hebben gemaakt. Deze met CAR-T aan geduide therapie (CAR staat voor chimere antigeenreceptor) zou vrij effectief zijn bij bloedkankers zoals leukemie, maar veel minder effectief zijn bij vaste tumoren. Door toevoeging van RNA, als mal voor de aanmaak van het eiwit claudine, verschrompelden de kankergezwellen bij de muisjes. Lees verder

Zelforganisatie maakt van geklutste eiermassa weer ‘cellen’

Zelforganisatie is een leidend fenomeen in levende organismen (maar ook in dode materie). Als je een banaan prakt, dan verwacht je niet daar weer een ‘hele’ banaan van te kunnen maken, maar het blijkt dat als de inhoud van een (kikker)ei door elkaar klutst, zelforganisatie er voor zorgt dat die zich spontaan hergroepeert tot functionerende celachtige deeltjes. Zelfs als er geen celkernen in die massa aanwezig zijn gebeurt dat…
Lees verder

Drie jaar gevangenis voor Jiankui He

Jankui He, manipulator van embryogenoom (?)

Jiankui He op het genoomcongres in Hongkong bij zijn bekendmaking

De Chinese onderzoeker Jiankui He die als eerste het genoom van mensen zou hebben veranderd, is tot drie jaar cel veroordeeld. He zou het vorig jaar het genoom van een meisjestweeling zo hebben veranderd dat ze niet vatbaar zouden zijn voor hiv. Hij heeft ook een boete gekregen van driemiljoen yuan, bijna 400 000 euro. Lees verder

Bestrijden plaques én tau-knopen de oplossing voor Alzheimer?

Alzheimeronderzoeker Nikolai Petrovski

Nikolai Petrovski (afb: Flindersuniversiteit)

Bij het zoeken naar geneesmiddelen voor Alzheimerdementie worden de beta-amyloïdeplaques vaak als doelwit genomen, maar de resultaten van die aanpak zijn niet om over naar huis te schrijven. Nu hebben onderzoekers van, onder meer, de universiteit van de Australische Flindersuniversiteit een methode ontwikkeld om ook de voor Alzheimer typische tau-knopen aan te vatten. Bij proeven met muisjes zou die opzet beloftevol zijn geweest. Onderzoekers denken aan klinische proeven met deze aanpak in de komende jaren om veiligheid en doelmatigheid te testen. Lees verder

Weer een methode om invoegen DNA met CRISPR te verbeteren

CRISPR-complex

De structuur van Integrate-CRISPR, waarbij het donkerblauwe deel het cascade-enzym is (Cas), het roze het gids-RNA en het lichtblauwe het enzym transposase waarmee stukjes DNA in het genoom kunnen worden ‘gelast'(afb: Sternberg & Fernández Labs, Columbiauniversiteit)

Heb je net een manier beschreven waarmee het invoegen van stukken DNA in het genoom met de CRISPR-methode aanzienlijk doelmatiger wordt, zie ik een ander berichtje dat ook gericht is op het verbeteren van de methode om DNA in te voegen in het genoom. Tot nu toe wordt bij de CRISPR-methode het invoegen overgelaten aan het DNA-reparatiemechanisme van de cel. Een toevoeging van een extra enzym zou dat invoegen veel minder ‘lukraak ‘maken. Lees verder

‘Versierde’ uiteinden verhogen efficiëntie invoeging DNA

CRISPR-Cas9 met gids-RNA en doel-DNA

Het Cas9-complex (blauw) ‘omarmt’ het gids-RNA (geel) en doel-DNA (rood) (afb: Bang Wong)

De CRISPR-methode is momenteel hét instrument geworden om het genoom mee te bewerken, maar helemaal feilloos is dat niet. Alom wordt er gesleuteld aan de methode om de precisie en de efficiëntie vergroten en daarmee de bruikbaarheid in de klinische praktijk (zover is het nog niet). Nu schijnen onderzoekers van de universiteit van Illinois de methode om stukken DNA in te voegen tot vijf keer efficiënter te hebben gemaakt door iets te veranderen aan de uiteinden van het stukje in te voegen genetische materiaal. Lees verder

DNA bepaalt je lot maar een klein beetje

Aanbieding 23andme

Bedrijven als 23andme verdienen geld aan het voorspellen van je gezondheidsrisico’s aan de hand van je DNA (afb: 23andme.com)

Onderzoek van de universiteit van Alberta (Can) zou hebben uitgewezen dat DNA niet je (nood)lot bepaalt. De bijdrage van de genen aan ziektes als kanker, Alzheimer en suikerziekte zou maar op zijn hoogst 5 tot 10% zijn. Je DNA is dus nauwelijks een goede voorspeller van het verloop van je gezondheid, is de boodschap. Er zijn uitzonderingen, overigens. Lees verder