Geïmplanteerde cellen laten blinde muizen zien

Netvlies

Het netvlies

Leeftijdsgebonden maculadegeneratie (LMD) is een oogziekte waarbij de lichtgevoelige in de gele vlek (macula) afsterven. Die degeneratie leidt uiteindelijk tot blindheid. Onderzoekers in de VS hebben huidcellen van mensen en muizen direct omgeprogrammeerd tot lichtgevoelige netvliescellen en die in het netvlies van blinde muizen geplant. Zes van de veertien blinde muizen kon daarna weer licht van donker onderscheiden. Lees verder

CRISPR voor het eerst (?) direct in het lichaam getest

Het netvlies

Het netvlies (afb: P. Motta, La Sapienza-universiteit, Rome)

Voor het eerst zou de CRISPR-methode om genetische afwijkingen te repareren direct in het lichaam van proefpersonen zijn getest. Het ging daarbij om de behandeling van een erfelijke oogziekte die tot blindheid leidt, Lebers opticusatrofie. Het zou voor het eerst zijn dat de CRISPR-methode direct in het lichaam is toegepast. Lees verder

Gentherapie lijkt sommigen van blindheid te kunnen genezen

OogdoorsneeHet ziet er naar uit dat mensen die blind zijn geworden door een erfelijke netvliesziekte Leber-amaurose (Leber-blindheid) een deel van hun zich weer kunnen terugkrijgen door behandeling met een nieuwe gentherapie. Die therapie is bij de Amerikaanse gezondheidsautoriteit FDA aangeboden voor toelating tot de medische praktijk. Voor die erfelijke oogaandoening is momenteel geen (vorm van) genezing beschikbaar. De studie waar die toelatingsaanvraag op gebaseerd is wordt gepresenteerd op een congres van de Amerikaanse vereniging van oogheelkunde AAO. Lees verder

Blinde ratten krijgen deels zicht terug door gentherapie

Merkt-eiwit

De molecuulstructuur van het Merkt-eiwit (afb: Wiki Commons)

Onderzoekers van, vooral, het Amerikaanse Salk-instituut hebben, naar het schijnt, voor het eerst met de CRISPR/Cas9-methode het DNA veranderd van niet-delende cellen. Het overgrote deel van de cellen in ons lichaam deelt niet. Door die geningreep (pdf-bestand) kregen ratten deels hun gezichtsvermogen terug. Dit kunststukje zou wel eens het begin kunnen zijn van een nieuw tijdperk in de geneeskunde, waarbij oog-, hart- en neurologische ziektes gentherapeutisch zouden kunnen worden aangepakt. Lees verder