Nieuwe gouden CRISPR-techniek ‘repareert’ Duchenne-muizen

Afleversysteem voor CRISPR/Cas9: CRISPR-Goud

De aflevereenheid met de benodigde CRISPR-componenten en de gouddeeltjes (afb: UCB)

Onderzoekers van de universiteit van Californië in Berkeley hadden eerder een nieuwe methode ontwikkeld om de genschaar CRISPR/Cas9 in cellen af te leveren. Ze hebben nu bij muizen aangetoond dat met die techniek een mutatie is te repareren die leidt tot de ziekte van Duchenne, een ernstige spierziekte. Met één injectie van het CRISPR-Goud, zoals het afleversysteem is gedoopt, werden al bemoedigende resultaten bereikt, zo stellen de onderzoekers. Lees verder

Stamceltherapie lijkt deels oplossing voor Duchenne

Dystrofine, spiereiwit

Duchenne-patiënten maken nauwelijks het speierversterkende eiwit dystrofine aan (hier de structuur van dat eiwit) (afb: Wiki Commons)

Stamceltherapie zou wel eens een geneeswijze kunnen zijn voor de spierziekte Duchenne. Volgens de onderzoekers van de universiteit van Californië in Los Angeles zou die methode werkzaam kunnen zijn voor 60% van de patiënten die lijden aan die ernstige spierziekte. Voorlopig zijn de proeven alleen nog bij muizen uitgevoerd (met cellen van menselijke Duchenne-patiënten). “Deze methode zou met een jaar of tien kunnen worden beproefd op mensen”, zegt onderzoekster Melissa Spencer. Lees verder