Het CRISPR-complex
Een proefpersoon met de ziekte van Duchenne, een spierziekte, die een CRISPR-behandeling had gehad om het gemuteerde dystrofine-gen te repareren is hoogstwaarschijnlijk overleden door het virus dat werd gebruikt om het CRISPR-gereedschap in de cellen af te leveren, zo kwamen onderzoekers onder aanvoering van Terence Flotte van de universiteit van Massachusetts tot een voorlopige conclusie. Lees verder
Dystrofine is heel wat groter dan utrofine (afb: WikiMedia Commons)
De ziekte van Duchenne is een vrij zeldzame spierziekte die wordt veroorzaakt doordat spiercellen het eiwit dystrofine niet aanmaken. Door proefdieren met een vorm van Duchenne een verre verwant van dat eiwit (utrofine) toe te dienen werd schade aan spieren – kenmerkend voor deze progressieve (zich steeds verergerende) ziekte – voorkomen, zonder dat het afweersysteem op hol sloeg. Het gen dat voor dat eiwit codeert werd bij pasgeboren muisjes met behulp van een virus in (ook spier)cellen ingebouwd. Lees verder
Dystrofine (afb: WikiMedia Commons)
Onderzoekers van de Amerikaanse Duke-universiteit hebben muisjes die een aandoening hadden die leek op de Duchenne-spierdystrofie van die ziekte genezen (?; as) door een enkele CRISPR-behandeling. Daarbij werd defect DNA uit het dystrofine-gen verwijderd. Een jaar na de behandeling (een groot deel van een muizenleventje) bleken de behandelde muisjes nog steeds Duchennevrij ook al waren er afweerreacties en bijkomende, onbedoelde veranderingen aan het DNA ontstaan. Lees verder
De structuur van dystrofine (afb: WikiMedia Commons)
Met behulp van CRISPR/Cas9 zijn puppies ontdaan van een genmutatie die Duchenne-spierdystrofie (afbraak van spierweefsel) veroorzaakt. Eerder al zijn dergelijke ingrepen gedaan bij muisjes en menselijke spiercellen, maar nog niet eerder in een groot zoogdier, stelt onderzoeker Eric Olson van de universiteit van Zuidwest-Texas. Lees verder
De aflevereenheid met de benodigde CRISPR-componenten en de gouddeeltjes (afb: UCB)
Onderzoekers van de universiteit van Californië in Berkeley hadden eerder een nieuwe methode ontwikkeld om de genschaar CRISPR/Cas9 in cellen af te leveren. Ze hebben nu bij muizen aangetoond dat met die techniek een mutatie is te repareren die leidt tot de ziekte van Duchenne, een ernstige spierziekte. Met één injectie van het CRISPR-Goud, zoals het afleversysteem is gedoopt, werden al bemoedigende resultaten bereikt, zo stellen de onderzoekers. Lees verder
Duchenne-patiënten maken nauwelijks het speierversterkende eiwit dystrofine aan (hier de structuur van dat eiwit) (afb: Wiki Commons)
Stamceltherapie zou wel eens een geneeswijze kunnen zijn voor de spierziekte Duchenne. Volgens de onderzoekers van de universiteit van Californië in Los Angeles zou die methode werkzaam kunnen zijn voor 60% van de patiënten die lijden aan die ernstige spierziekte. Voorlopig zijn de proeven alleen nog bij muizen uitgevoerd (met cellen van menselijke Duchenne-patiënten). “Deze methode zou met een jaar of tien kunnen worden beproefd op mensen”, zegt onderzoekster Melissa Spencer. Lees verder