Tag archieven: stollingsfactor VIII

Gentherapie lijkt te helpen tegen bloederziekte

Geplaatst op door
Beantwoorden
Tsarewitsj (kroonprins) Alexej

Tsarewitsj (kroonprins) Alexej leed aan de bloederziekte (afb: WikiMedia Commons)

Tsarewitsj Alexej Romanov leed aan de bloederziekte (hemofilie). Door het ontbreken van een gen werkt bij ‘bloeders’ (altijd mannen) het stollingsssyteem niet goed. Alexej was de zoon van de laatste tsaar van Rusland en de duistere ‘monnik’ Raspoetin scheen bij hem de ongeremde bloedingen te kunnen stoppen. In die tijd was niet bekend hoe je die ziekte kon behandelen.  Inmiddels is dat anders en onderzoekers van de Engelse Queen Mary-universiteit stellen dat ze zo’n dertien hemofiliepatiënten met een gentherapie die het ontbrekende gen weer toevoegt, voor langere tijd (drie jaar) van de ziekte hebben afgeholpen met één behandeling. Lees verder →

Bloederziekte valt waarschijnlijk te genezen met gentherapie

Geplaatst op door
Beantwoorden
Bloederziekte (hemofile A)

Lijders aan de bloederziekte hemofilie A hebben geen gen dat codeert voor stollingsfactor VIII

Onderzoekers in Groot-Brittannië denken dat gentherapie genezing van de bloederziekte (hemofilie A) mogelijk maaakt. Lijders aan die ziekte, voornamelijk mannen, missen een gen dat codeert voor stollingsfactor VIII, waardoor hun bloed niet stolt. Dertienkunnen patiënten kregen een genbehandeling en hoefden niet meer voor de ziekte behandeld te worden. Lees verder →

CRISPR-knipper gebruikt om hemofilie te genezen

Geplaatst op door
Beantwoorden
inversie gerepareerd met CRISPR-Cas9

De ‘omgekeerde’ genen worden weer ‘rechtgezet’ (afb: CellStem Cell

Voor het eerst zouden muisjes met de bloederziekte (hemofilie A) zijn genezen met behulp van de CRISPR-Cas9-techniek, een techniek ‘geleend’ van bacteriën om DNA te bewerken. Bloederziekte, waaraan ook veel mannelijke nazaten van de Russische tsarenfamilie de Romanovs leden (overigens aan de B-variant waar het mis is met factor IX), komt bij een op de vijfduizend mannen voor. Door een zogeheten chromoominversie (het gen staat als het ware achterstevoren) kunnen hemofilie A-lijders de stollingfactor VIII niet aanmaken, waardoor bij een, in- of uitwendige, verwonding het bloed blijft stromen. Lees verder →