CAR-T-therapie zou met succes zijn gebruikt bij zeldzame spierziekte

Immuuntherapie vrij succesvol bij agressieve leukemiesoort

De CAR T-behandeling in beeld gebracht (afb: hematon.nl)

De CAR-T-celtherapie, waarin afweercellen ‘weerbaarder’ worden gemaakt tegen ziekteverwekkers, zou met succes zijn gebruikt bij de behandeling van twee patiënten met een zeldzame autoimmuunziekte: chronische inflammatoire polyneuropathie (CIDP). Bij de behandeling werden de eigen afweercellen genetisch zo veranderd dat ze de ziekteverwekkende cellen herkenden en elimineerden. Dit zou de eerste (zeer bescheiden) klinische studie zijn dat de CAR-T-celtherapie is gebruikt bij een ernstige vorm van een autoimmuunneuropathie. Lees verder

Epigenoom bewerken een veiliger alternatief voor bewerken genoom(?)

Epigenoombewerking

Zo zou de epigenoombewerking ongeveer in zijn werk gaan volgens Science (afb: Science)

Al een aantal jaren zijn genetici en andere vakdisciplines geestdriftig over de mogelijkheid het genoom te bewerken met de CRISPR-methode (de ‘genschaar’). Het blijkt echter dat deze van de bacteriën geleende methode toch niet helemaal zo werkt als nodig is voor een veilige verandering van het genoom. Zou dan het bewerken van het epigenoom (welke genen zijn wel actief en welke niet) een veilig alternatief kunnen zijn? Daarmee verandert het genoom zelf niet en dat zou daarmee veiliger zijn dan het veranderen van het genoom. Die veranderingen worden dan ook doorgegeven aan het nageslacht. Lees verder

Mogelijk werkzame gentherapie tegen neuropathie

GABA neuropathie

Is dit slechts een ingewikkelde manier om een pijnstiller toe te dienen of ook een geneesmiddel? (afb: UCSD/Martin Marsala et.al.)

Bij muisjes die waren opgezadeld met een vorm van neuropathie door beschadiging van het ruggenmerg  of van het perifere zenuwstelsel hadden baat bij pijnstillende neurotransmitters, zonder dat er bijwerkingen ontstonden. Die stoffen zouden signaalroutes naar bepaalde zenuwcellen blokkeren. Lees verder