Verschillende bedrijven willen met gentherapie dove kinderen genezen

Haarcellen

De haarcellen in het gehoororgaan

Meer dan de helft van gehoorproblemen bij zuigelingen heeft een genetische oorsprong en zo’n 8% daarvan komt door mutaties aan het OTOF-gen. Kinderen die deze vorm van gehoorverlies hebben kunnen het eiwit otoferline niet aanmaken. Twee Amerikaanse bedrijven (Akouos en Decibel Therapeutics) en het Franse bedrijf Sensorion bereiden klinische proeven voor met een gentherapie om het gemuteerde gen te vervangen. Lees verder

Kankercellen omgevormd in gezonde (spier)cellen door uitschakelen NF-Y-gen

Spierweefsel

Spierweefsel

R(h)abdomyosarcoom is een wekedelenkanker die vrij zeldzaam is en vooral bij kinderen voorkomt. Daarbij zijn spierstamcellen ‘aangetast’. Die vorm van kanker schijnt lastig te behandelen te zijn. Nu zijn onderzoeksters er in geslaagd die woekercellen weer om te vormen tot gewone spiercellen door het NF-Y-gen uit te schakelen. Dat zou volgens hen mogelijk ook bij andere wekedelenkankers kunnen werken. Lees verder

‘Hartkleppen’ in het lab gekweekt functioneren en groeien

Hart

1. Rechterboezem 2. Linkerboezem 3. Bovenste holle ader 4. Aorta 5. Longslagader 6. Vier longaders 7. Mitralisklep 8. Aortaklep 9. Linkerhartkamer 10. Rechterhartkamer 11. Onderste holle ader 12. Tricuspidalisklep 13. Pulmonalisklep (afb: WikiMedia Commons)

Kinderen waarvan de hartkleppen niet goed meer functioneren krijgen dan vaak meermalen een kunstklep. Onderzoekers van de universiteit van Minnesota (VS) zouden voor het eerst in het lab gekweekte hartkleppen hebben geïmplanteerd bij jonge lammeren, die daar een jaar lang meegroeiden met de ontvanger. Dat zou, op den duur, ook bij mensen mogelijk zijn, maar vooraleer dat zover is zal er nog wel het een en ander moeten worden uitgezocht. Lees verder