Gentherapie ADA-SCID blijkt tien jaar later nog effectief

ADA-SCID

Evangelina Vaccaro, een van de tien (afb: Alysia Padilla-Vaccaro)

Zo’n tien jaar geleden zijn tien kinderen met de zeldzame afweerziekte ADA-SCID genetisch behandeld. Die erfelijke ziekte maakt dat ze te weinig adenosinedeaminase aanmaken. Dat eiwit is wezenlijk voor de opbouw van het afweersysteem. Het blijkt dat die ‘proefkonijnen’ de gentherapie goed doorstaan hebben. Lees verder