CRISPR-methode blijft voorlopig nog beloftevolle aanpak

CRISPR-methode voor regeneratieve geneeskunde

Er zijn nog heel wat hindernissen weg te nemen voor de toepassing van de CRISPR-methode in de regeneratieve geneeskunde (afb: Kam Leong et al./Tissue Engineering)

Regeneratieve geneeskunde richt zich op het herstellen of vervangen van beschadigd weefsel en organen en biedt daarmee hoop aan patiënten met verschillende aandoeningen. Traditionele strategieën, zoals het gebruik van voorlopercellen en biologische stimuli, hebben enig succes gehad, maar ze kampen met beperkingen zoals onbedoelde veranderingen en een gebrek aan precisie. Genoombewerking, met name op CRISPR/Cas9 gebaseerde systemen, biedt een nauwkeuriger en efficiënter alternatief, maar voorlopig is die aanpak nog lang niet vrij van mankementen en zal voorlopig nog wel een (dure) belofte blijven. Lees verder

Gentherapie mogelijk werkzaam bij taaislijmziekte

Taaislijmziekte te genezen met gentherapie?

Genetisch behandelde longstamcellen (afb: univ. van Adelaide)

Het lijkt er op dat je rijpe longstamcellen van patiënten met taaislijmziekte (cystische fibrose) kunt verzamelen, het defecte CTFR-gen vervangen door het gezonde gen en die weer terugbrengen in de longen. Er zijn tenminste aanwijzingen uit proeven met muizen dat zo’n benadering zou kunnen helpen.  Het idee is dat die gezonde longstamcellen de zieke gaandeweg vervangen. Lees verder