Duchennepatiënt die gentherapie onderging hoogstwaarschijnlijk door virus overleden

CRISPR-complex

Het CRISPR-complex

Een proefpersoon met de ziekte van Duchenne, een spierziekte, die een CRISPR-behandeling had gehad om het gemuteerde dystrofine-gen te repareren is hoogstwaarschijnlijk overleden door het virus dat werd gebruikt om het CRISPR-gereedschap in de cellen af te leveren, zo kwamen onderzoekers onder aanvoering van Terence Flotte van de universiteit van Massachusetts tot een voorlopige conclusie. Lees verder

Bacteriofaag aangepast om ‘fors’ DNA af te leveren

T4-postbode

De nieuwe T4-postbode met een volle ’tas’  (afb: V. Rao et. al)

Onderzoekers rond Venigalla Rao van de Katholieke universiteit in Washington DC hebben de bacteriofaag T4 aangepast waarmee veel grotere stukken DNA (genen) kunnen worden afgeleverd aan cellen om genetische schade te repareren dan nu mogelijk. De virussen die daar nu voor gebruikt worden in de genoombewerkingtechniek CRISPR zijn wat dat betreft beperkt, waardoor het lastig is grote genen te ‘repareren’. Lees verder

Minerale microdeeltjes zouden RNA-therapie efficiënter maken

aflevering bRNA aan cellen

Links de kationische aflevermethode, rechts die met minerale microdeeltjes (afb: Science)

Onderzoekers van de universiteit van Wisconsin-Madison hebben uit dierproeven geconcludeerd dat minerale microdeeltjes het effect van een RNA-techniek verbeteren. Die zou daarmee ook veiliger zijn geworden. Die techniek zou een belofte inhouden om, onder meer, kankers te behandelen. Lees verder