De behandeling in beeld: links de vetbolletjes met b-RNA en gids-RNA, de binnenkomst in de cel en rechts, de verandering van de base A naar G), waardoor het PCSK9-gen onfunctioneel wordt (afb: vervetx.com) (

Drie mensen met een gevaarlijk hoog cholestorlgehalte met een grote kans op op ernstige hart- en vaatziektes zouden van die kwaal zijn genezen door het PCSK9-gen onfunctioneel te maken met een zogeheten basebewerker, een precieze variant van de CRISPR-methode. “Dat is een doorbraak waarmee is aangetoond dat basebewerking in de lever bij patiënten werkt”, zegt Gerald Schwenk van de universiteit van Zürich, die niet bij de proef betrokken was. Of die behandeling echt de oplossing is valt nog te bezien. Lees verder →