Leidt gentherapie bij bloedstamcellen tot extra mutaties?

klontering sikkelcellen

Een (getekende) klontering van sikkelcellen (afb: UChicago)

In het VK is net een genbehandeling voor patiënten met sikkelcelanemie goedgekeurd, maar nu ontdekten onderzoekers dat bloedstamcellen die genetisch zijn gerepareerd bij sikkelcelanemiepatiënten mutaties vertonen die ze sneller doen groeien. Sommige van die mutaties worden aangetroffen bij sommige ouderen en bij mensen met bepaalde bloedkankers zoals leukemie. Die mutaties zouden vaker optreden bij oudere patiënten dan bij jongere. Overigens was het aantal proefpersonen bij dit onderzoek erg beperkt (zes) en daarmee de zeggingskracht. Lees verder