Hoog cholesterolgehalte kan (mogelijk) genetisch ‘gerepareerd’ worden

Vervetx-recept voor FH

De behandeling in beeld: links de vetbolletjes met b-RNA en gids-RNA, de binnenkomst in de cel en rechts, de verandering van de base A naar G), waardoor het PCSK9-gen onfunctioneel wordt (afb: vervetx.com) (

Drie mensen met een gevaarlijk hoog cholestorlgehalte met een grote kans op op ernstige hart- en vaatziektes zouden van die kwaal zijn genezen door het PCSK9-gen onfunctioneel te maken met een zogeheten basebewerker, een precieze variant van de CRISPR-methode. “Dat is een doorbraak waarmee is aangetoond dat basebewerking in de lever bij patiënten werkt”, zegt Gerald Schwenk van de universiteit van Zürich, die niet bij de proef betrokken was. Of die behandeling echt de oplossing is valt nog te bezien. Lees verder

Met CRISPR genen verwijderd uit levercellen apen

CholesterolHeb je er last van ruk hem dan uit, zou je kunnen zien als een adequate geneeswijze. Heb je een te hoog LDL-cholesterol– of triglyceridegehalte dan kun je last van je hart krijgen. Die stoffen worden in de lever aangemaakt als ‘afschrift’ van, achtereenvolgens, de genen PCSK9 en ANGPTL3. Het CRISPR-gereedschap voor de ‘amputatie’ werd toegediend in beschermende vetbolletjes. Dat scheen bij alle apen gelukt te zijn. Die genen werden ‘uitgerukt’. Die krijgen geen last meer van hartziektes?
Lees verder