De structuur van transthyretine (afb: WikiMedia Commons)

Het zou voor het eerst zijn dat via inspuiting van het CRISPR-materiaal een gen vrijwel geheel (93%) is stilgelegd. Dat effect zou bij de zes proefpersonen zeker een jaar hebben voortgeduurd. Voorlopig ziet het er niet naar uit dat de zes met een gemuteerd TTR-gen, die daardoor de gevaarlijke zenuwziekte TTR-amyloïdose kunnen krijgen, er qua gezondheid op vooruit zijn gegaan. Dan is het natuurlijk de vraag of die aanpak succesvol is geweest… Toch noemt Terence Flotte van de universiteit van Massachusetts, die niet bij het onderzoek betrokken is geweest, de proef ‘succesvol’. “Die demonstreert de grote klinische mogelijkheden van dit platform.”
Lees verder →