CRISPR-behandeling via inspuiting lijkt succesvol, maar…

Transthyretine

De structuur van transthyretine (afb: WikiMedia Commons)

Het zou voor het eerst zijn dat via inspuiting van het CRISPR-materiaal een gen vrijwel geheel (93%) is stilgelegd. Dat effect zou bij de zes proefpersonen zeker een jaar hebben voortgeduurd. Voorlopig ziet het er niet naar uit dat de zes met een gemuteerd TTR-gen, die daardoor de gevaarlijke zenuwziekte TTR-amyloïdose kunnen krijgen, er qua gezondheid op vooruit zijn gegaan. Dan is het natuurlijk de vraag of die aanpak succesvol is geweest… Toch noemt Terence Flotte van de universiteit van Massachusetts, die niet bij het onderzoek betrokken is geweest, de proef ‘succesvol’. “Die demonstreert de grote klinische mogelijkheden van dit platform.”
Lees verder

Eerste RNAi-medicijn op de Europese markt gebracht (?)

Transthyretine

Op dit plaatje is goed te zien dat transthyretine uit vier gelijke brokstukken bestaat (afb: WikiMedia Commons)

In dit blog lees je vooral dingen die nog niet in de dagelijkse praktijk worden gebracht. RNA-referentie is hier nogal eens ter sprake gebracht, maar die methode om bepaalde boodschapper-RNA’s te ‘dwarsbomen’, schijnt nu ook de markt te hebben gehaald. Het bedrijf Alnylam brengt het middel patisiran (merknaam ‘Onpattro’) naar het schijnt als eerste RNAi-product op de Europese markt als medicijn voor de ziekte amyloïdose. En het bedrijf is op dit gebied meer van plan. Lees verder