Gentherapie lijkt sommigen van blindheid te kunnen genezen

OogdoorsneeHet ziet er naar uit dat mensen die blind zijn geworden door een erfelijke netvliesziekte Leber-amaurose (Leber-blindheid) een deel van hun zich weer kunnen terugkrijgen door behandeling met een nieuwe gentherapie. Die therapie is bij de Amerikaanse gezondheidsautoriteit FDA aangeboden voor toelating tot de medische praktijk. Voor die erfelijke oogaandoening is momenteel geen (vorm van) genezing beschikbaar. De studie waar die toelatingsaanvraag op gebaseerd is wordt gepresenteerd op een congres van de Amerikaanse vereniging van oogheelkunde AAO. Lees verder

LCA1-muis krijgt zicht terug na gentherapie

Netvlies

Het netvlies

Het is verbazingwekkend hoeveel ziektes mensen kunnen krijgen. Of misschien ook wel niet, want ons lijf is een knap ingewikkeld systeem, waarbij het op vele manieren fout kan gaan. Hoe het ook zij, van aangeboren blindheid van Leber (Leber-blindheid; oogartsen noemen dat amourosis congenita van Leber in afko LCA1)  had ik nog niet eerder gehoord. Waar het om gaat is dat muisjes met die aandoening hun zicht volledig hebben teruggekregen na een gentherapie. Zes maanden na dato was de situatie nog onveranderd. Lees verder