Vernietigen RNA kan helpen bij genetische afwijkingen

RNA als therapeutisch doelwit

Matthew Disney in zijn lab (afb: Scripps-instituut)

Om genetische afwijkingen te herstellen is de eerste gedachte om dat afwijkende gen te repareren of vervangen. Dat lijkt ook de beste methode want daarmee wordt de angel uit het probleem (de ziekte) gehaald. Onderzoekers van het Amerikaanse Scripps-instituut rond Matthew Disney denken een alternatief te hebben: het aanpakken (vernietigen) van ‘kwaadaardige’ RNA-moleculen. Daartoe ontwikkelden ze een molecuul dat de ‘kwaadaardige’ moleculen opspoort en maakten gebruik van de ‘diensten’ van een (natuurlijk) enzym, RNase L, om die foute verbindingen af te breken, net zoals dat eiwit dat doet bij een virusaanval. Lees verder