De ‘omgekeerde’ genen worden weer ‘rechtgezet’ (afb: CellStem Cell

Voor het eerst zouden muisjes met de bloederziekte (hemofilie A) zijn genezen met behulp van de CRISPR-Cas9-techniek, een techniek ‘geleend’ van bacteriën om DNA te bewerken. Bloederziekte, waaraan ook veel mannelijke nazaten van de Russische tsarenfamilie de Romanovs leden (overigens aan de B-variant waar het mis is met factor IX), komt bij een op de vijfduizend mannen voor. Door een zogeheten chromoominversie (het gen staat als het ware achterstevoren) kunnen hemofilie A-lijders de stollingfactor VIII niet aanmaken, waardoor bij een, in- of uitwendige, verwonding het bloed blijft stromen. Lees verder →