Het gen werd niet vervangen de mutaties niet gerepareerd, maar er werd een minigen (gekleurd) ingebouwd (afb: PennState)

Bij muisjes, moet ik er eerlijkheidshalve bij zeggen, wat nog niet meteen betekent dat dat bij mensen ook gebeurt. Het bijzondere is dat het hier om een leverziekte gaat waarbij een gen op honderden plaatsen is gemuteerd. Die werden gecorrigeerd door een nieuw stukje gen in te voegen in het niet goed functionerende OTC-gen, vandaar dat ‘minigen’. Ik begrijp niet goed waarom die onderzoekers dan niet het hele OTC-gen vervangen. Het zou te maken kunnen hebben met de grootte van het gen. Bij de CRISPR-methode, waar we het hier over hebben, moet je je gereedschap en het in te bouwen genetische materiaal wel de cel binnen kunnen loodsen. Dat gebeurt met ‘lamgemaakte’ virussen, maar daarbij mag de ‘lading’ niet al te groot zijn. Deze minigenaanpak zou volgens de onderzoekers te gebruiken zijn voor erfelijke ziektes met meer mutaties in hetzelfde gen. Lees verder →