Er zou een micro-RNA-therapie zijn voor de ziekte van Huntington

Kunstmatig micro-RNA

Het selectieptoces om het beste micro-RNA er uit te pikken (afb: Voyager Therapeutics)

De ziekte van Huntington is een erfelijke hersenziekte als gevolg van mutaties in het huntingtine-gen (HTT). Onderzoekers van Voyager Therapeutics in Cambridge (VS) zouden met een kunstmatige micro-RNA het boodschapper RNA voor het mutante HTT hebben verstoord, waardoor dat verkeerde eiwit minder wordt aangemaakt. De micro-RNA-behandeling, waarbij die micro-RNA’s aan de hersencellen worden afgeleverd door ‘kreupel’ gemaakte adenovirussen, zou jaren effect hebben. De aanpak zou bij proefdieren (muisjes en apen) zijn getest. Lees verder