Gentherapie heeft (enige) baat bij taaislijmziekte

Longfoto

Longen wordt prima beschermd door ons afweersysteem, waardoor gentherapie moeilijk aanslaat (foto: Guy Viner/SPL)

Zesentwintig jaar nadat het gen was geïdentificeerd dat verantwoordelijk is voor taaislijmziekte (cystische fibrose), hebben onderzoekers laten zien dat lijders aan die ernstige ziekte (enige) baat hebben bij een gentherapie. Het herstel van de longen is slechts gering (3,7% verbetering in vergelijking met een controlegroep), maar het geeft aan dat wetenschappers die al meer dan twintig jaar zoeken naar een manier om het foute gen door de goede variant te vervangen althans enig succes hebben. Lees verder