Sikkelcellen zijn misvoormde rode bloedlichaampjes (afb: WikiMedia Commons)

Kortgeleden nog is een klinische proef met een gentherapie tegen sikkelcelanemie gestaakt omdat twee behandelde patiënten kanker kregen. Nu lees ik weer een persbericht waarin staat dat een experimentele gentherapie sikkelcelanemie geneest, althans voor een aantal jaren. Of dat dan ook de oplossing is valt nog te bezien, zeker ook omdat die genbehandeling is voorafgegaan door een chemotherapie en dat ging niet helemaal goed.
Volgens Markus Mapara van de Columbia-universiteit in New York is de proef met 35 patiënten een uitstekend resultaat. “Patiënten met de sikkelcelziekte leven in constante angst voor de volgende pijnaanval. Deze behandeling zou deze mensen hun leven teruggeven zonder angst voor pijnaanvallen en ze zouden ook langer leven.”
Sikkelcelziekte is te genezen door een beenmergtransplantatie, maar dat moet dan beenmerg zijn van een nauwe verwante om goede kans op succes te hebben. Mensen met de ziekte worden niet veel ouder dan een 40, 50 jaar.

In deze therapie worden bloedstamcellen van de patiënt verzameld. Kreupel gemaakt lentovirussen leveren vervolgens veranderde kopieën van het beta-globuline-gen aan de stamcellen af, dat in het cel-DNA wordt ingevoegd. Daarna worden de aldus aangepaste stamcellen weer toegediend aan de patiënt.
Het bleek dat die behandeling leidde tot het verdwijnen van de pijnaanvallen in de maanden na de therapie (variërend van vier tot 38). Dat zou het beste resultaat zijn voor een gentherapie voor de ziekte tot nu toe. Mapara: “De effecten hielden stand in de proefperiode. Dat zou wijzen op duurzaam resutaat.”

Chemotherapie

Het vervelende is alleen dat patiënten die met de gentherapie kunnen worden behandeld eerst een zware chemotherapie moeten ondergaan om oude stamcellen te doden. Chemo kan nare effecten hebben. Twee patiënten in de proef kregen leukemie, hoogstwaarschijnlijk door de chemotherapie en niet door de gentherapie, maar dat moet nog worden uitgezocht.

De onderzoekers werken aan een minder toxische aanpak voor het ‘conditioneren’ (verwijderen oude stamcellen) van het beenmerg. “Het uiteindelijke doel is de behandeling zo vroeg mogelijk toe te passen, voordat mensen schade aan onder meer organen ondervinden”, stelt Mapara. “Daarvoor moeten we echter een veiliger alternatief voor de chemotherapie vinden zoals antilichamen.”

Bron: Science Daily</em>