Caveoline-1 (groene sliertjes) zouden de schade in hersencellen bij, onder meer, Alzheimer en Parkinson kunnen herstellen (afb: eikonoklastes.com/)

Onderzoekers van de universiteit van Californië in San Diego hebben een gentherapie voor de ziekte van Alzheimer ontwikkeld die de hersenen kan helpen beschermen tegen schade en de cognitieve functie kan behouden. In tegenstelling tot bestaande behandelingen voor Alzheimer die zich richten op ongezonde eiwitafzettingen in de hersenen, zou de nieuwe aanpak kunnen helpen de onderliggende oorzaak van Alzheimer aan te pakken door het gedrag van de hersencellen zelf te beïnvloeden. In die therapie speelt het eiwit caveoline-1 een belangrijke rol.
De ziekte van Alzheimer is al vele jaren middelpunt van veel onderzoek, maar dat heeft nog steeds niet geleid tot een werkzame geneeswijze. Vaak is het onderzoek gericht op de eiwitophopingen en -verknopingen van beta-amyloïde en tau-eiwitten, maar curieus genoeg is nog steeds onduidelijk of die ontregelingen van die eiwitten oorzaak of gevolg van de ziekte is. Als die het gevolg zijn heeft het wegnemen van die ’troep’ niet erg veel zin.
Bij het bestuderen van muisjes met een vorm van Alzheimer ontdekten de onderzoekers dat de genbehandeling in het symptomatische stadium van de ziekte (als dus al duidelijk is dat het diertje de ziekte heeft) de hippocampus goed blijft werken. Dat hersendeel speelt een belangrijke rol bij leren en het ophalen van herinneringen. De daaraan verbonden vaardigheden gaan bij Alzheimerpatiënten gaandeweg achteruit.
Vergeleken met gezonde muizen van dezelfde leeftijd vertoonden de behandelde muizen ook een vergelijkbaar patroon van genexpressie (welk gen is hoe actief), wat doet vermoeden dat de behandeling het in zich heeft om het gedrag van zieke cellen te veranderen in een gezonde(re) toestand.
Hoewel verder onderzoek nodig is om deze bevindingen de weg naar klinische studies bij mensen te openen, biedt de gentherapie een ‘unieke en veelbelovende aanpak om cognitieve achteruitgang te verminderen en de gezondheid van de hersenen te bevorderen’, schrijft het persbericht. Bij mij(=as) komt dan weer de gedachte op: waarom maken jullie je onderzoek niet eerst af voordat je publiceert?

De gentherapie werd, zoals in kapitalistisch Amerika gebruikelijk is, in 2021 door UC San Diego en is in licentie gegeven aan Eikonoklastes Therapeutics. Eikonoklastes kreeg van de Amerikaanse voedsel- en medicijnautoriteit FDA de status van weesgeneesmiddel (gebruikt bij een zeldzame ziekte) voor het gebruik van de gepatenteerde gentherapie bij amyotrofische laterale sclerose (ALS), ook bekend als de ziekte van Lou Gehrig.

Caveoline-1

Zelf schrijft het bedrijf dat ET-101 een eersteklasgentherapie is die ziektes verandert en noemt dan, naast ALS ook de ziekte van Huntington, Alzheimer, Parkinson en multiple sclerose. De therapie zou aan hersencellen extra kopieën van het gen afleveren dat codeert voor Caveoline-1, waardoor dat extra aangemaakt zou worden. Dat eiwit zou in de hersencellen de schade herstellen die in de verschillende ziektes zou zijn aangebracht.

Bron: Science Daily