A

Schermafdruk Crispr Therapeutics (afb: crisprtx.com)

Al jaren achtereen wordt de de ‘genschaartechnologie’ die gebruikt maakt van de CRISPR-methode als (bijna perfect) middel gezien om genetische ziektes te helen. Nu schijnt in een klinische proef in de VS de methode met succes te zijn gebruikt tegen sikkelcelanemie, een ziekte waarbij de rode bloedlichaampjes worden misvormd tot sikkels, en tegen een vorm van thalassemie. Beide ziektes leiden tot problemen met de zuurstofvoorziening. De CRISPR-behandeling wordt daarbij toegepast in combinatie met een stevige chemokuur. Bovendien is zo’n behandeling schreeuwend duur. Zijn dat kinderziektes van een veelbelovende behandelingsmethode?De klinische proef was een resultaat van de samenwerking sedert 2015 tussen de bedrijven Vertex Pharmaceuticals en Crispr Therapeutics. Ze wilden een behandeling waarbij het genetische manco met een enkele injectie zou worden gerepareerd, maar waarbij een zware chemokuur noodzakelijk is om de ‘foute’ bloedstamcellen te verwijderen. Ondanks dat gaven de Amerikaanse gezondheidsautoriteiten hun fiat aan die proef.
De behandelingen zouden een succes zijn geweest, maar de vraag is of die ook op grote schaal zullen worden toegepast als de behandeling tot de klinische praktijk zal worden toegelaten (zover is het nog niet). Beide bedrijven zouden nog niet over bedragen hebben gesproken, maar deskundigen gaan er van uit dat zo’n behandeling meer dan eenmiljoen dollar (iets minder in euro’s) zou gaan kosten en er zouden meer van die dure genbehandelingen onder weg naar of al op de markt (=klinische praktijk) zijn zoals Zolgensma tegen spinale spieratrofie of Hemgenix (toegestaan in de EU) tegen bloederziekte; en er komen er meer aan. Vanaf 2025 zou eenvijfde van de nieuwe medicijnen/behandelingen een genetische zijn.

Sluis

Het is best mogelijk dat de prijzen voor genbehandelingen zullen dalen, maar vooralsnog lijkt het er op dat er een, pijnlijke, keuze gemaakt moet worden. In Nederland blijkt er een sluis voor dure medicijnen of behandelingen te bestaan.
In principe worden in Nederland alle in het ziekenhuis gebruikte middelen of methoden tot het basispakket gerekend, maar de minister voor gezondheidszorg kan bepalen dat diedat tijdelijk uit dat basispakket wordt gehaald. Dan worden voor- en nadelen tegen elkaar afgewogen alvorens het middel/de methode weer toe te laten. Hoe dan ook, het lijkt er op dat als die behandelingen niet snel goedkoper worden ze vooral een kwellende belofte blijven.

Fabrikanten houden vol dat die (dure) behandelingen de maatschappij op den duur een hoop zorgkosten zullen besparen, maar dat heeft natuurlijk alles te maken met de ‘houdbaarheid’ van een belang. Hoe lang heeft die effect en als rijke landen al problemen hebben met die hoge prijzen, dan zullen armere landen daar niets eens aan kunnen denken. Een lastig dilemma.

Bron: Le Monde