In het VK is net een genbehandeling voor patiënten met sikkelcelanemie goedgekeurd, maar nu ontdekten onderzoekers dat bloedstamcellen die genetisch zijn gerepareerd bij sikkelcelanemiepatiënten mutaties vertonen die ze sneller doen groeien. Sommige van die mutaties worden aangetroffen bij sommige ouderen en bij mensen met bepaalde bloedkankers zoals leukemie. Die mutaties zouden vaker optreden bij oudere patiënten dan bij jongere. Overigens was het aantal proefpersonen bij dit onderzoek erg beperkt (zes) en daarmee de zeggingskracht.
“Het lijkt er op alsof je een bos kapt en opnieuw inzaait. Sommige zaailingen zijn rood sommige groen, maar er komen toch voornamelijk rode zaailingen op”, zegt David Kent van het biomedisch onderzoeksinstituut vande universiteit van York (VK). “De gentherapie zorgt voor een selectie van de bloedstamcellen, de ‘zaad’cellen van ons bloed- en afweersysteem, waardoor ze sterker groeien. In ander verband wordt die versterkte groei geassocieerd met de ontwikkeling van bloedkanker, vooral bij ouderen. De relatie van de gentherapie met het risico op bloedkankers is nog niet duidelijk.”

“Jongere patiënten met weinig genmutaties in hun bloedstamcellen vertoonden niet zo’n sterke tekenen van mutaties na de genbehandeling”, zegt medeonderzoeker David Williams van het kinderziekenhuis in Boston. “Dit zou er op wijzen dat de gentherapie op jongere leeftijd zowel veiliger als effectiever is, maar er moet nog wel wat onderzocht worden om dat met zekerheid te kunnen zeggen.”

Niet de gentherapie

De gentherapie zou waarschijnlijk zelf niet verantwoordelijk zijn voor die mutaties in de bloedstamcellen, speculeren de onderzoekers. Het zou kunnen dat het proces van de genetische verandering buiten het lichaam en het weer inbrengen van die veranderde cellen de stamcellen bevoordelen die die mutaties al hebben.
De onderzoekers willen nu verder het verband tussen de extra mutaties en de gentherapie onderzoeken. Misschien moeten alleen die stamcellen worden veranderd die zo min mogelijk mutaties bevatten, maar daarmee wordt die behandeling een stuk bewerkelijker en daarmee (zeer waarschijnlijk) duurder.

Bepalen of die extra gemuteerde cellen ook daadwerkelijk gevaar opleveren is een taaie bezigheid (want tijdrovend). Het zou, vinden de onderzoekers, toch wel handig zijn dit soort behandelingen langer te volgen, want een geslaagde gentherapie betekent nog niet meteen een op den duur geslaagde medische ingreep.

Bron: Science Daily