Eerste klinische proef in VS met CRISPR bewerkte afweercellen

Aangepaste CAR-T-techniek tegen kanker

Aangepaste CAR-T-techniek lijkt veilig (afb: Penn)

In de VS wordt de eerste, kleinschalige, klinische proef gehouden waarbij afweercellen van de patiënt met behulp van de de CRISPR-techniek genetisch zo te veranderd worden dat ze de kankercellen van die patiënt aanpakken. Het gaat maar om drie (kanker)patiënten), waarvan twee met een multipel myeloom en een met een sarcoom. Vooralsnog zien de resultaten er goed uit. Bij het onderzoek werken wetenschappers van de universiteit van Pennsylvania samen met het Parkerinstituut voor immuuntherapie en het bedrijf Tmunity Therapeuetics.
“Deze proef is vooral gericht op drie vragen. Kunnen we T-cellen op een bepaalde manier bewerken? Zijn de aldus bewerkte T-cellen functioneel? Kunnen we die genetisch aangepaste cellen weer inbrengen bij de patiënt”, zegt Edward Stadtmauer. Hij zal de, voorlopige, resultaten presenteren op het 61ste congres van de Amerikaanse vereniging van hematologie in Orlando op 7 december a.s.

De aanpak van de onderzoekers lijkt sterk op de CAR-T-celtherapie, maar er zijn verschillen. Net zoals bij die therapie verzamelen de onderzoekers eerst T-cellen uit een bloedmonsters van de patiënt, maar in plaats van deze cellen te wapenen met een receptor, zoals CD19, om ze strijdbaar te maken tegen kankercellen, verwijderden de onderzoekers met behulp van CRISPR/Cas9 eerste drie genen van het genoom van de T-cellen. Daarmee verwijderden ze de mogelijkheid van die T-cellen twee natuurlijke receptoren aan te maken die kankercellen herkennen en het PD-1-gen. Het bijbehorende eiwit PD-1 blokkeert soms de kankeractiviteit van de T-cellen.
Vervolgens wordt er een gen ingevoegd voor een T-celreceptor die specifiek bindt aan een antigeen dat ‘luistert’ naar de naam NY-ESO-1. “We proberen de doelmatigheid van gentherapieën te verbeteren, niet het DNA van de patiënt te bewerken”, zegt medeonderzoeker Carl June. “Daarbij leunen we stevig op onze ervaring.” De voorbereiding om toestemming te krijgen voor de proeven van de gezondheidsautoriteiten heeft zo’n twee jaar geduurd.

Succes?

Inmiddels zijn de afweercellen van de drie deelnemers aangepast en weer ingebracht. Het blijkt dat de aangepaste T-cellen overleven en zich vermenigvuldigen. Er zijn tot nu toe geen bijwerkingen geconstateerd. Voorlopig zijn er nog geen definitieve conclusies te trekken, dus ook niet of de aangepaste T-cellen met succes de strijd aangaan met de kankercellen. Deze proeven zijn er dan ook vooral op gericht of de aanpak deugt en of die veilig is. Wordt ongetwijfeld vervolgd.

Bron: EurekAlert

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *

Deze website gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.