In de roodgekleurde stamcellen is de reparatie geslaagd (afb: Harvard-universiteit)

We hebben van diverse weefselcellen stamcellen die worden gebruikt ter vervanging van verloren gegane cellen. Als die stamcellen zelf niet in orde zijn dan is er een probleem. Je kunt stamcellen transplanteren, maar dat is een dure bedoening. Onderzoekers probeerden bij muisjes de stamcellen te repareren terwijl die zich nog in het lijfje van de muizen bevonden. Dat schijnt gelukt te zijn.
Vooral van bloedstamcellen is het bekend. Als die ontaard raken en verworden tot kankercellen dat kan een beenmergtranspantatie helpen. Bij leukemie wordt dergelijke transplantaties al jaren met redelijk succes, maar daarbij zijn de patiënten aangewezen op donoren. Daarom zoeken wetenschappers al langer naar mogelijkheden het erfgoed van de ontspoorde stamcellen zelf te corrigeren, dus zonder donoren of die cellen uit het lichaam te hoeven halen. Het schijnt nu voor het eerst gelukt te zijn bij die muisjes.
De onderzoekers van de Harvard-universiteit waarschuwen maar vast dat als nog erg pril is en dat toepassing bij mensen nog lang niet aan de orde is. Dit onderzoek toont aan dat deze methode een kans van slagen heeft. Het idee blijkt te werken (vooralsnog bij muisjes, maar toch).

“Als je een ziekmakende mutatie wilt verwijderen, dan moet je de stamcellen repareren”, zegt onderzoekster Amy Wagers. “Vervang je alleen de rijpe cellen dan worden die onmiddellijk vervangen door zieke cellen.”

Kreupel virus

Daarvoor gebruikten de onderzoekers een adenogeassocieerd virus, dat cellen kan binnendringen en veranderen zonder ziekte te veroorzaken, een kreupel virus zogezegd. Dat kreupele virus werd gebruikt om CRISPR te introduceren in verschillende soorten stamcellen (bloed, huid en spieren) om reparatiewerkzaamheden te verrichten.
Volgens de onderzoekers lukte het 60% van de skeletspierstamcellen het genoom te veranderen, 38% van de beenmergstamcellen (bloedstamcellen) en 27% van de voorlopercellen van de huidcellen.
Tot nu toe was de gedachte dat zoiets niet erg praktisch was. Die stamcellen delen zich zo snel dat die genoomaanpassing snel weer zou verdwijnen, was de gedachte. Volgens de onderzoekers blijkt met behulp van het kreupele virus en CRISPR het hen toch gelukt te zijn die stamcellen duurzaam te veranderen.
Het uit het lichaam halen van die stamcellen en die vervolgens genetisch te veranderen is volgens Wagers niet ideaal. “Die bevinden zich dan in een soort schok. Door ze te isoleren veranderen ze. We waren op zoek naar een methode om dat te voorkomen en om die stamcellen toch genetisch te veranderen.”

Bron: der Spiegel