Het Cas9-complex (blauw) ‘omarmt’ het gids-RNA (geel) en doel-DNA (rood) (afb: Bang Wong)

Voor het eerst zouden onderzoekers op 28 oktober de CRISPR/Cas9-techniek bij mensen hebben toegepast om het genoom te bewerken van (afweer)cellen. Onderzoekers van de universiteit van Chengdu in China rond onderzoeker Lu You zouden de methode hebben toegepast op een patiënt met longkanker in het kader van een klinische proef. Er zijn meer groepen in de VS en China die klinische proeven met deze methode op stapel hebben staan voor het behandelen van kanker.

Het ging om een immuuntherapie, waarbij immuuncellen van de patiënt worden verzameld en door genetische verandering beter worden bewapend in de strijd tegen kanker. In dit geval ging het om het deactiveren van het PD-1-gen van CRISPR/Cas9. Dat gen codeert voor een eiwit dat de afweerreactie vertraagt.
Die genetisch veranderde afweercellen worden dan in celkweken vermeerderd en weer bij de patiënt ingespoten. Het idee is dan dat die afweercellen nu de kankercellen daadwerkelijk aanpakken. In het totaal zullen zes patiënten op die wijze worden behandeld.
Het gaat om een fase 1-proef die bedoeld is om de veiligheid van de methode te toetsen. De behandelde patiënten zullen zes maanden worden gevolgd om te kijken hoe de behandeling is uitgepakt, ook wat betreft bijwerkingen. Uiteindelijk is het natuurlijk ook de bedoeling dat de behandelde patiënten daar baat bij hebben. Voorlopig is het nog wachten op de resultaten.

Wedloop

Het lijkt er op of er een wedloop is ontstaan tussen onderzoekers in China en in de VS. Volgend jaar begint er in de VS een klinische proef, waarbij CRISPR/Cas9 te doen krijgt met drie genen in de cellen van de proefpersonen. Ook daar gaat het om kanker. Daarnaast zal de universiteit van Peking in maart volgend jaar beginnen met drie klinische proeven met CRISPR/Cas9, gericht op blaas-, prostaat- en borstkanker. Daarvoor is de goedkeuring en financiering overigens nog niet rond.

Bron: Futura Sciences