Farmacoperons, de ‘allesgenezers’.

Het heeft 13 jaar geduurd, maar eindelijk lijken de dagen van glorie voor P. Michael Conn van de universiteit van Oregon, tegenwoordig verbonden aan de universiteit van Texas, en zijn medewerkers nabij. Conn heeft een methode ontwikkeld om misvouwde eiwitten, oorzaak van een hele reeks ziektes, weer in het gareel te krijgen. Bij muizen is het de onderzoeksgroep gelukt ze te genezen van een misvouwziekte, waardoor muizenvaders geen kinderen meer kunnen krijgen. Het misvouwen van eiwitten is, onder veel meer, verantwoordelijk voor de ziekte van Alzheimer, taaislijmziekte (cystische fibrose) en de ziekte van Huntington.
Het misvouwen van eiwitten is een gevolg van genetische mutatie. Die ‘misbaksels’ werken niet normaal en veroorzaken ziektes. De groep rond Conn ontdekte dat, relatief, kleine moleculen, zogeheten farmacoperons oftewel synthetische chaperons (eiwitten die helpen bij het vouwen van eiwitten), in staat zijn de eiwitten te repareren, waardoor die weer hun normale werk doen. “Er ontstaan grote mogelijkheden”, zegt Conn, “omdat zoveel ziektes het gevolg zijn van het misvouwen van eiwitten. Het vermogen van deze middelen, de farmacoperons, om misvouwde eiwitten te herstellen, zal op een dag leiden tot genezing van een aantal ziektes. Geneesmiddelen die helpen bij het transport van eiwitten in de cel vormen een heel nieuwe manier van denken over hoe ziektes behandeld kunnen worden.”
Tot voor kort werd aangenomen dat misvouwde eiwitten niet functioneel zijn, maar, onder meer, Conn heeft laten zien dat die verkeerd gevouwen eiwitten de weg ‘kwijt raken’ in de cel en daardoor niet kúnnen functioneren. De synthetische chaperons zorgen ervoor dat de eiwitten weer de juiste vorm krijgen en daarmee weer effectief kunnen opereren. Eerder was onder een microscoop gezien hoe dat werkt. Conn en zijn mensen hebben dat proces nu voor het eerst laten werken in een levend systeem. Conn denkt dat de uitkomst van het onderzoek farmabedrijven anders zal doen kijken naar mogelijke geneesmiddelen. Naar farmacoperons zijn die nog nooit op zoek geweest. De volgende stap is natuurlijk een klinische proef met mensen.

Bron: Science Daily