Vroegtijdige gentherapie houdt hersens ‘jong’

Onderzoekers ontwikkelen gentherapie tegen geestelijke aftakeling

De onderzoekers Miguel Chillón en Assumpció Bosch in het lab (afb: UAB)

Het schijnt dat een vroegtijdig toegepaste gentherapie die tot doel had de aanmaak van het eiwit Klotho te te verhogen beschermt tegen de geestelijke achteruitgang op latere leeftijd, althans bij muisjes, en dat door slechts eenmalig een dosis van dat gen in het centrale zenuwstelsel van de beestjes te injecteren. Het Kl-gen dat codeert voor Klotho, was al eerder ontdekt, kan een belangrijke rol spelen bij leeftijdgebonden processen. Zo leidt een grotere activiteit van dat gen tot een hoger levensverwachting en remming versnelt de achteruitgang van leer- en geheugenfuncties.
Nu is voor het eerst aangetoond dat muisjes die op jongere leeftijd eenmalig een dosis van het bewuste overexpressieve gen kregen toegediend minder (geen?) last zouden hebben van de geestelijke aftakeling die komt met de veroudering, dan onbehandelde muisjes. Overigens praten we dan over muisjes van 12 respectievelijk 18 maanden (zeg, ruim twaalf, dertien jaar in mensenlevens).

Kotho

“De therapie is bedoeld om het niveau van dit eiwit in de hersens te verhogen”, zegt Miguel Chillón van de universiteit van Barcelona. “Bij onze experimenten kregen de proefdieren de kans om normaal (normaal, in een lab?; as) ouder te worden. We denken daarom ook dat dit een manier kan zijn om dementie en andere hersenziektes zoals multipele sclerose te behandelen.” De onderzoekers hebben maar meteen een octrooi op hun behandelingsmethode genomen en dat vergund aan het bedrijf Kogenix Therapeutics.
Het bedrijf zou het geld bij elkaar moeten halen om de pre-klinische proeven mee te financieren bij proefdieren met een vorm van Alzheimer. Die zouden tot de ontwikkeling van een stof moeten leiden die de expressie (=activiteit) van het bewuste Klotho-gen verhoogd en/of tot het gebruik van delen van dat eiwit. “Uit fundamenteel onderzoek is naar voren gekomen dat aangepaste adenovirussen veilige en doelmatig zijn als vector in een gentherapie in het centrale zenuwstelsel”, stelt medeonderzoekster Assumpció Bosch. “In feite heeft de FDA in Amerika daarvoor in augustus al toestemming gegeven voor de eerste gentherapie.”

Het echte probleem is dan natuurlijk: stel dat die behandeling echt werkt, moeten we daar dan ook maar iedereen mee behandelen (en wannneer dan?)? Nee, ik denk dat dat er nog wel wat meer moet worden uitgezocht alvorens die gentherapie enige kans van slagen zal hebben.

Bron: Alpha Galileo

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *