Gentherapie zenuwcellen ruggenmerg pakt verkeerd uit bij dieren

Omslag Human Gene Therapy

De omslag van het jongste nummer

Gentherapie bedoeld voor zenuwcellen in de ruggengraat van apen en varkens om met behulp van en adenoachtig virus een menselijk gen aan motorneuronen af te leveren pakte heel verkeerd uit.  De doelwitten, de motorneuronen, en de lever raakten vergiftigd. Dezelfde virusvector (aav9) was ook gebruikt bij kinderen met de spierziekte sma, met succes.  Het blijft dus oppassen met gentherapieën.
James Mason van de universiteit van Pennsylvania (VS) en zijn medeonderzoekers gokten op een aav9-variant (aavhu68) om dat menselijk gen in het DNA van bewegingsneuronen af te leveren. Daarvan werden hoge doses via het bloed toegediend, met de al genoemde gevolgen.

Hoofdredacteur Terence Flotte en de redacteur Hildegard Büning van het blad waarin het onderzoeksverslag is verschenen, Human Gene Therapy, vroegen in een hoofdredactioneel commentaar onderzoekers hierop te reageren “op een afgewogen en verantwoordelijke wijze”. Kennelijk verwacht het tweetal oorlog. Ze wijzen op de aanzienlijke beperkingen van de onderhavige studie en wijzen er op dat het enige belang in deze het welzijn van de patiënt is.
“We bepleiten volledige openheid van alle betrokken labs, of dat nu labs van de overheid, universiteiten of bedrijven zijn”, stellen ze in hun commentaar. Niet alle ‘vectorbronnen’ zouden kwalitatief onverdacht zijn. Om daar achter te komen zullen er gegevens op tafel moeten komen, vindt het tweetal van vergiftigingen waarbij aav9-vectoren bij betrokken zijn.
Het is nu niet de tijd om eigendomsrechten te beschermen of wetenschappelijke vetes uit te vechten, vinden de redacteuren. Uiteindelijk zullen wij daar allen wel bij varen met de patiënten op de eerste plaats, besluiten ze.

Bron: Alpha Galileo

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *