In 2012 leverde de ontdekking van een manier om volwassen muizen- en menselijke cellen te ‘herprogrammeren’ naar een primitieve (stamcel-)staat van waaruit ze zich konden ontwikkelen tot elk celtype in het lichaam. Die ontdekking leverde  Shinya Yamanaka, bioloog aan de universiteit van Kyoto, een halve Nobelprijs voor Fysiologie/Geneeskunde op.
Zijn demonstratie van hoe deze cellen, geïnduceerde pluripotente stamcellen, gemaakt kunnen worden, wekte ook de hoop dat gepersonaliseerde behandelingen snel mogelijk zouden zijn om beschadigd weefsel te herstellen, maar beloftes zijn nog geen feiten. Veel is nog onzeker over de (on)veiligheid en effectiviteit van dit soort behandeling, die vaak ook nog buitengewoon duur zijn.
Twee studies in Nature deze week rapporteren over werk met stamcellen dat duidelijk potentieel heeft om één aandoening te behandelen: de ziekte van Parkinson. Eén onderzoeksgroep (1), gevestigd in Japan, injecteerde neurale voorlopercellen, geïnduceerd uit iPS-cellen afkomstig van een donor , bij zeven personen. De andere groep (2), uit de Verenigde Staten en Canada, injecteerde cellen gecreëerd uit embryonale stamcellen bij twaalf personen.
Beide studies, die de resultaten van klinische studies in een vroeg stadium rapporteren, tonen aan dat de interventies veilig waren en dat de ontvangers gemiddeld meetbare verbeteringen ervoeren in typische symptomen zoals trillingen en stijve bewegingen.

Dit soort onderzoek is een zegen en een gevaar, waarschuwt het wetenschapsblad Nature. Voor mensen en families van mensen die lijden aan ongeneeslijke ziektes zoals Parkinson, MS of Alzheimer is alles wat enig soelaas biedt een mogelijkheid de pijn te verzachten, maar de vraag is ten koste van wat? Of een behandeling veilig is, is een van de eerste zaken die worden uitgezocht, maar is die ook effectief en welke bijwerkingen zijn er? Geld zou ook een probleem kunnen zijn. Veel van dit soort ‘persoonlijke’ behandelingen zijn peperduur.
Er is en daarom zowel bij patiënten en bedrijven ook de neiging om beloftevolle ontwikkelingen zo snel mogelijk op de markt te brengen, maar daaraan kleven risico’s, zo laat Nature zien aan de hand van de praktijken in Japan om de toegang van dat soort ontwikkelingen tot de klinische praktijk te versnellen

In 2013 werd in Japan een systeem gelanceerd dat toestaat dat ‘regeneratieve geneesmiddelen’ een vergunning krijgen voor tijdelijk gebruik als klinische studies in een vroeg stadium aantonen dat de producten veilig zijn in gebruik en potentieel klinisch voordeel bieden. Dit systeem maakt het mogelijk om producten op de markt te brengen zonder de laatste fase III, die wereldwijd algemeen worden beschouwd als de ‘gouden standaard’. Na voorwaardelijke goedkeuring gaan de evaluaties echter wel door en moeten zowel de veiligheid als de werkzaamheid onomstotelijk worden aangetoond, anders wordt het product teruggetrokken.

Hoewel dit systeem duidelijk riskanter is dan de gebruikelijke procedure, maakt het in theorie mogelijk om potentieel levensveranderende interventies sneller te bieden aan mensen voor wie geen alternatieve behandelingen beschikbaar zijn. Dit is een van de redenen waarom het wereldwijd nauwlettend wordt gevolgd. Een andere reden is dat in veel landen het idee leeft dat conventionele regelgeving innovatie belemmert.
Tussen 2015 en 2021 kregen twee celgebaseerde regeneratieve geneesmiddelen en twee gentherapieën in Japan voorwaardelijke goedkeuring onder hetzelfde systeem. Veiligheid lijkt geen probleem te zijn geweest, maar twee van de producten voldeden niet aan de werkzaamheidseisen voor volledige goedkeuring en werden vorig jaar van de markt gehaald. De prestaties van de andere twee zijn nog niet bekend. Ze zullen de komende jaren aan alle werkzaamheidseisen moeten voldoen om te voorkomen dat ze worden teruggetrokken.

Valse hoop

Eén interpretatie van deze uitkomst is dat de waarborgen van het versnelde systeem werken, maar ten minste twee van de kandidaatbehandelingen hadden duidelijk meer tijd nodig. Het niet bereiken van het gewenste werkzaamheidsniveau leidde tot valse hoop bij patiënten en omdat behandelingen die onder voorwaarden zijn goedgekeurd, worden vergoed door de Japanse openbare zorgverzekering, kregen belastingbetalers een onnodige rekening.
Dit systeem stimuleert het uitvoeren van zoveel mogelijk van dergelijke behandelingen, want dat genereert inkomsten voor het betreffende bedrijf. De twee deze week gepubliceerde studies bieden hoop voor mensen met een ziekte die momenteel nauwelijks behandelbaar is.
Je zou het onethisch kunnen noemen dat je geld slaat als de valse hoop die je mensen biedt, want uiteindelijk is pas na fase III in de klinische proeven enigszins duidelijk of een behandeling veilig is, ook echt werkt en geen onoverkomelijke bijwerkingen heeft. Wees voorzichtig en dus zorgvuldig, stelt Nature. Haastige spoed is zelden goed, zegt een oud Hollands spreekwoord.

Bron: Nature