Onderzoeksters van, onder meer, de universiteit van Pennsylvania hebben een genoombewerker gecombineerd met een ‘knop’ om de genactiviteit te veranderen. Daarmee zouden genen nauwkeurig zijn te bewerken terwijl tegelijkertijd ook de genexpressie (mate waarin gen actief is) kan worden veranderd. Die techniek zou zowel voor geneeskundige als voor onderzoeksdoelen kunnen worden ingezet, stellen de onderzoeksters.
“Niet alle genetische ziekten worden uitsluitend veroorzaakt door fouten in de genetische code zelf”, zegt hoofdauteur Sherry (Xue) Gao. “In sommige gevallen worden ziekten met genetische componenten, zoals suiker type I, mede veroorzaakt door de mate waarin bepaalde genen tot expressie komen.”
In het verleden waren er meer technieken nodig om verschillende, niet-gerelateerde genetische afwijkingen tegelijk aan te pakken. “We wilden één platform bouwen dat DNA nauwkeurig en efficiënt kon bewerken en genexpressie kon op- en afregelen”, zegt medeonderzoeker Tyler Daniel.
Het systeem bestaat uit een verbeterde priembewerker te combineren met eerder uitgevonden technieken voor het veranderen van de genexpressie. Daniel: “Die kunnen onafhankelijk van elkaar op hetzelfde moment plaatsvinden.”
“De precisie voor het wijzigen van stukken DNA en de genactiviteit was voorheen niet mogelijk. Het is alsof we een auto met een defect navigatiesysteem nemen en de fout in dat systeem maken terwijl we tegelijkertijd het volume van de stereo harder zetten en de luchtinstallatie lager zetten.”
Levercellen
De onderzoeksters testten het systeem, mvGPT gedoopt, op menselijke levercellen met een mutatie die de ziekte van Wilson veroorzaakt, waarbij de mutatie met succes werd verwijderd. Tegelijkertijd werd een gen gereguleerd dat verband houdt met de behandeling van suiker type I terwijl een ander gen dat verband houdt met transthyretine-amyloïdose werd onderdrukt. In verschillende proeven voerde mvGPT alle taken met hoge precisie uit, stellen de onderzoeksters.
Omdat mvGPT minder ruimte inneemt dan drie afzonderlijke systemen, is het ook gemakkelijker te transporteren naar cellen. De onderzoekers toonden aan dat mvGPT op verschillende manieren kan worden gebruikt, zoals met strengen boodschapperRNA en virussen die worden gebruikt om genetische bewerkingsmiddelen aan cellen af te leveren. Gao: “Dit middel maakt het eenvoudiger om genetische ziektes te behandelen. Hoe geavanveerder hoe meer.”
Bron: Science Daily