De gentherapie voor ‘armoedzaaiers’

Gentherapie is een heet onderwerp. Van die techniek wordt veel verwacht als het gaat om het repareren van genafwijkingen en, vooral, de ziektes die daarmee samenhangen, maar gentherapie is een dure behandelingsmethode die kostbare ‘productieomstandigheden’ vergt zoals een steriele omgeving. Het zou allemaal een stuk hanteerbaarder en betaalbaarder worden als de gentherapietechnologie in een ‘doosje’ zou zitten en juist dat schijnen onderzoekers van het Fred Hutchinson-kankercentrum in de VS te hebben ontwikkeld. Met een tafelapparaat kunnen bloedcellen van patiënten genetisch worden gemanipuleerd. Dat zou gentherapie ook bereikbaar maken voor armere landen, is het bericht van de Amerikanen.

Volgens de onderzoekers levert hun apparaat net zo goed of zelfs beter genetische veranderde bloedstamcellen dan een systeem in dure steriele ruimtes en zijn er nog eens de helft minder mensen voor nodig. De aangepaste bloedstamcellen kwamen bij proefdieren ook daadwerkelijk in het bloedstelsel terecht. De ‘gentherapiedoos’ is nog niet op mensen uitgeprobeerd.
Het (draagbare) tafelapparaat zou een oplossing zijn voor de hoge kosten en de benodigde specialistische kennis die nu verbonden zijn aan gentherapieén. “Of we moesten bedenken hoe we de miljoenen kostende infrastructuur en bijbehorende ruimtes zouden bouwen, wat nauwelijks haalbaar is, of we moesten het systeem vereenvoudigen in wat in feite een zwarte doos is”, zegt onderzoekster Jennifer Adiar van het onderzoekscentrum. “Dit is het eerste bewijs dat dat laatste werkt.”
Tot nu toe is gentherapie nog maar op enkele plaatsen in de wereld uit te voeren. Volgens Adair op zo’n zes plaatsen in de wereld.
Gentherapie zit nog steeds in de ontwikkelingsfase en is vrijwel nergens nog officieel toegelaten, maar er worden al wel duizenden patiënten mee behandeld voor, onder meer, kanker en andere aandoeningen. Volgens medeonderzoeker Hans-Peter Kiem van het onderzoekscentrum is dit een belangwekkende ontwikkeling. “Het verandert de manier waarop we gentherapie kunnen aanbieden en zal over de hele wereld een belangrijk effect hebben op de stamcelgentherapie en waarschijnlijk ook op de immuuntherapie voor patiënten met genetische ziektes, hiv, en kanker.”

De ‘doos’

De ‘doos’ kost 150 000 dollar (zo’n € 130 000). Een ‘pakket’ voor een bepaalde ziekte kost 26 000 dollar (omg. € 23 000). Daarmee zou gentherapie een stuk betaalbaarder worden (nu tussen de € 32 000 en € 50 000). Daar komt bij dat gentherapie in principe eenmaal wordt toegepast, terwijl allerlei ziektes waar niet echt een geneeswijze voor is levenslang in bedwang moeten worden gehouden.
De ontwikkeling van de ‘doos’ gaat terug tot 2008 toen Kiem Adair aanstelde voor het leiden van een klinische proef met een gentherapie om een glioblastoom (een ernstige vorm van hersenkanker) te behandelen. De behandeling bestond uit het verzamelen van bloedstamcellen van de patiënten, die vervolgens werden voorzien van een extra ‘weerbaarheidsgen’ om de bloedstamcellen tegen de chemotherapie te beschermen. Daardoor konden hogere chemodoses worden gebruikt.
Adair bedacht in 2009 dat gentherapie in een ‘doos’ reuzehandig zou zijn. Ze legde het af bij de fysieke inspanningen die ze dagenlang moest leveren in steriele ruimtes. “Hoe zouden we dat ooit voor meer dan een patiënt in de week kunnen doen?”, vroeg ze zich af. Vijf jaar verder was gentherapie, hoewel nog steeds experimenteel, een nieuwe ster aan het geneeskundige firmament. Patiënten die aan de klinische proef hadden deelgenomen leefden maanden of zelfs jaren langer dan de meeste glioblastoompatiënten. Haar tweede drijfveer voor de ontwikkeling van een handzaam alternatief waren de kosten. Zo leven verreweg de meeste hiv-patiënten in de sub-Sahara.

In 2014 werd Adair hoofd van een eigen lab en ging aan de slag met het Duitse bedrijf Miltenyi Biotec. Daar had ze eerder apparatuur van gekocht om de bloedstamcellen uit het bloed of beenmerg te halen. Voor een andere klinische proef had ze een sneller scheidingsapparaat nodig en laat dat bedrijf nu net zo’n apparaat hebben ontwikkeld, maar daarmee had ze haar ‘doos’ nog niet. Het celscheidingsapparaat moest alles doen wat in gentherapie nodig is.
Daar zijn de onderzoekers zo’n achttien maanden mee bezig geweest. Adair: “Je zou er misschien duizend dingen aan kunnen verbeteren, maar om dit apparaat te gebruiken hoef je geen gentherapiedeskundige te zijn. Zo kunnen meer mensen gentherapie onderzoeken en mogelijk hun eigen verbeteringen aanbrengen.” Ik vraag me op zo’n moment af als genetische manipulatie zo makkelijk wordt, wordt dat dan niet link (eenzelfde overweging als bij de CRISPR/Cas9-technologie)? Iedereen zou, bij wijze van spreken, in de garage aan genen kunnen knutselen of ben ik nu erg naïef?

Bron: EurekAlert