Basil Hubbard (afb: univ. van Alberta)
Onderzoekers van de universiteit van Alberta (Can) stellen dat ze het aantal fouten dat de CRISPR-techniek maakt bij het repareren van gendefecten aanzienlijk hebben verlaagd door gebruik te maken van een synthetisch gids-RNA-molecuul (BNA gedoopt). De van bacteriën geleende CRISPR-techniek is al vrij nauwkeurig, maar het aandeel van onbedoelde genveranderingen zou nog altijd in de orde van 1% zijn. Dat kan behoorlijk problematisch worden als je bedenkt dat een mensenlichaam bestaat uit biljoenen cellen. De onderzoekers stellen dat met BNA als gids-molecuul het foutenpercentage met (maximaal) een factor 10 000 omlaag kan worden gebracht.
“We ontdekten dat door het vervangen van het natuurlijke gidsmolecuul door een synthetisch molecuul, BNA, de nauwkeurigheid van de genoombewerkingstechniek aanzienlijk wordt verbeterd”, zegt onder Basil Hubbard van de universiteit van Alberta.
De CRISPR-techniek is een mooi instrument, maar het is niet volmaakt. Soms wordt een ander gen vervangen dan het doelgen, dat door op lijkt. Dat zou maar een op de honderd keren gebeuren, maar gegeven het grote aantal cellen in een mensenlichaam zou dat wel eens heel vervelend kunnen uitpakken en het middel, de gentherapie, wel eens erger kunnen zijn dan de kwaal, het gemuteerde gen.
Het nieuwe gidsmolecuul BNA (de B staat voor bridged/brug) dat Hubbard en zijn medeonderzoekers ontwierpen zou die accuratesse aanzienlijk vergroten. “Ons onderzoek toont aan dat die brugkernzuren als gidsmolecuul voor het begeleiden van Cas9 (de ‘genschaar’; as) de specificiteit in sommige gevallen met een factor tienduizend kan verbeteren.”
De CRISPR-techniek biedt uitzicht op een effectieve genoombewerking, maar vooralsnog zijn er wel wat horden te nemen. Zo moet dat CRISPR-gereedschap ook daadwerkelijk in de celkern terechtkomen en daarvoor is de juiste techniek nog niet gevonden. Het zal hoogstwaarschijnlijk nog wel even duren voor die techniek breed ingezet kan worden als middel om genetische afwijkingen te repareren. Overigens weet ik niet wat dergelijke behandelingen zullen gaan kosten. De prijs daarvan is natuurlijk ook niet onbelangrijk voor de bruikbaarheid.
Oktrooi
Een beetje vervelend, vind ik het althans, is dat Hubbard en zijn onderzoeksgroep een oktrooi hebben verworven op hun vinding. De onderzoekers zouden het nieuwe instrument verder willen ontwikkelen met de farmaceutische industrie. De farmaceutische industrie is niet in eerste instantie in de therapeutische waarde van een geneeswijze geïnteresseerd, maar in de hoeveelheid geld die daar mee te verdienen valt; wat die bedrijven ook mogen beweren. En dat terwijl dit onderzoek is gefinancierd met openbaar geld (de onderzoeksraad van Canada).
Bron: EurekAlert<