Frontotemporale dementie is een van de vormen van dementie. In een deel (5% tot 12%) van de gevallen zou die hersenziekte worden veroorzaakt door een achteruitgang in de aanmaak van progranuline veroorzaakt. De onderzoeksters spoten muisje met een tekort aan dat eiwit in met een onschadelijk gemaakt virus met het progranuline-gen in haarzijn erfgoed.  Daardoor verdwenen de dementieverschijnselen bij de muisjes voor een groot deel.

Door de verminderde aanmaak van progranuline, een voorlopereiwit van granuline, krijgt de patiënt last van geheugenverlies, spraakstoornissen en verandert haarzijn persoonlijkheid. Dat kom doordat progranuline een rol zou vervullen in de afbraak van eiwitten. Daardoor ontstaan (giftige) eiwitophopingen met ontstekingen en celsterfte als gevolg.
De ziekte is voor een deel erfelijk bepaald (40%). “We hebben het progranuline (-gen; as) in het virusgenoom ingevoegd”, zegt Anja Capell van de Ludwig-Maximiliansuniversiteit in München. Dat veranderde virus werd bij de zieke muisjes ingeënt. “Dat virus richt zich op levercellen. Daardoor gingen levercellen grote hoeveelheden progranuline aanmaken dat in het bloed (en vervolgens de hersens; as) terechtkwam.”

Die omweg gebruikten de onderzoeksters met opzet. Het virus direct in de hersentjes inbrengen is te riskant. Om de bloed/hersenbarrière te doorkruisen maakten de onderzoeksters gebruik van een ‘hersenveer’ dat ontwikkeld is door Denali Therapeutics. Die barrière zou anders wel eens roet in het eten kunnen gooien zodat het (gemankeerde) virus niet in de hersens terecht zou komen.

Verminderd

Na de toediening van het genetisch gemanipuleerde virus verminderden diverse verschijnselen van de ziekte bij de muisjes aanzienlijk, zoals de eiwitophopingen, ontstekingen, bewegingsstoornissen en celsterfte. Vervolgens werd, om te zien of de behandeling ook bij mensen zou kunnen aanslaan, de behandeling ook toegepast bij menselijke gliacellen (ontstaan uit stamcellen) die geen progranuline konden aanmaken. Ook daar werkte de truc.

Of die ook werkt in een menselijk lichaam zal nog eerst in klinische proeven met mensen moeten worden bewezen. Ook zal eerst nog moeten worden uitgemaakt of de methode veilig kan worden toegepast en vooralsnog gaat het om een deel van deze ziekte (ftd).

Bron: Alpha Galileo