Onderzoekers rond Kamel Khalili van de Amerikaanse Temple-universiteit zouden met hiv-1 besmette, ‘vermenselijkte muisjes met behulp de CRISPR-methode’, in combinatie met antivirusmedicijnen, hebben bevrijd van dat ziekteverwekkende virus. Ook het verstopte hiv, het virus kan zich schuil houden voor afweersysteem en/of medicijnen, zou er aan zijn gegaan. Het zou voor het eerst zijn dat dat in (sommige) proefdieren is gelukt. Helemaal perfect ging het allemaal niet.
Een hiv-besmetting is al lang geen (directe) doodsoorzaak meer. Met een antiretrovirusbehandeling kunnen de meeste virusdeeltjes worden opgeruimd en kan de patiënt een vrijwel normaal leven leiden. Het probleem is dat die moet blijven slikken omdat het virus is ondergedoken in het DNA van de gastheervrouw. Als de besmette zijn medicijnen niet blijft innemen steekt het virus onmiddellijk zijn lelijke kop weer op. De huidige medicijnen genezen dus niet.

Allebei

De CRISPR/Cas9-genschaar werd bij de besmette muisjes ‘binnengesmokkeld’ in een onschuldig virus. Daarmee werd het virus-DNA uit het DNA van de muizencellen geknipt. Alleen zou het de genschaar niet lukken het virus te verdrijven. “Het virus repliceert zich zo snel dat CRISPR dat niet zou kunnen bijhouden”, zegt Khalili. De truc is zowel de antivirale medicijnen te geven als de genschaar aan het werk te zetten.
De onderzoekers gebruikten daarvoor een nieuwe techniek waarbij die antivirale medicijnen worden ingespoten. In het lichaam komen de werkzame bestanddelen gaandeweg vrij. Met dat systeem, ontwikkeld door Howard Gendelman van de universiteit van Nebraska, zou een hiv-patiënt maar een keer per jaar een prik nodig hebben.
Voorlopig is die combinatie geen bruikbare geneeswijze. Van de dertien met hiv-1 besmette muisjes werd bij maar vier muisjes het virus en zijn sporen in het muizen-DNA (hoogstwaarschijnlijk) geheel verwijderd. Als die muisjes geen antivirusmedicijnen meer kregen dan waren er geen virussporen meer in hun bloed te vinden, ook vijf weken later niet. Ook in een post mortem-onderzoek bij die ‘gelukkige’ was met de verfijndste technieken geen spoor meer van het virus te ontwaren.
De CRISPR-methode wordt alom geprezen om haar grote precisie, maar daar valt nogal wat op af te dingen. De genschaar wil nog wel eens knippen op plaatsen die niet beoogd zijn. Er zal dus eerst moeten worden aangetoond dat de gehanteerde methode ook veilig is en geen onvoorziene mutaties teweegbrengt.

Khalili denkt dat al volgend jaar zou kunnen worden begonnen met klinische proeven (met mensen, dus). Hij en zijn medeonderzoekers zijn al bezig met proeven bij apen. De vraag is, overigens, of er veel behoefte is aan deze geneeswijze gegeven de effectieve medicijnen die er nu zijn om dat virus onder de duim te houden

Bron: New Scientist