Taaislijmziekte te behandelen met b-RNA-therapie of met CRISPR (?)

Omslag Human Gene Therapy

Onderzoekers van het technologisch instituut van de Amerikaanse staat Georgia denken dat de taaislijmziekte (cystische fibrose) is te behandelen met b-RNA-therapie of met de CRISPR-methode ongeacht de mutatie die die ziekte veroorzaakt. Dat zouden klinische proeven hebben aangetoond.
“Het behandelen van die ziekte door de patiĆ«nt boodschapper-RNA toe te dienen dat codeert voor het eiwit CFTR lijkt te werken”, schrijven James Dahlman en collega’s van het technologisch instituut. “Een andere mogelijke behandeling is b-RNA toe te dienen dat codeert voor nucleases zoals Cas9 samen met gids-RNA (de CRISPR-methode;as) om die DNA in de doelcellen te bewerken.” Dat is allerminst nog een appeltje-eitje. Eerst en vooral moet er een veilig systeem gevonden worden dat dat ‘gengereedschap’ kan afleveren bij de longepitheelcellen.
Volgens hoofdredacteur Terence Flotte van het wetenschappelijke tijdschrift Human Gene Therapy is de taaislijmziekte de eerste aandoening geweest waar met afgiftesystemen voor gengereedschap, zoals kreupel gemaakte virussen, zou zijn gewerkt. We horen wel als de onderzoekers zover zijn.

Bron: Alpha Galileo

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *

Deze website gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.