De tau-knopen in hersencellen (bruin) en de beta-amyloïde plaques (rood) buiten de cellen zijn beide kenmerkend voor de ziekte van Alzheimer. Nog steeds is het onduidelijk of ze oorzaak of gevolg van de ziekte zijn

Als het om gentherapie gaat hebben we het tegenwoordig vaak over de CRISPR-methode, maar voor CRISPR werd de genactiviteit al bewerkt met zogeheten zinkvingers. Gebruikmakend van die zinkvingers zouden onderzoekers bij muisjes met een vorm van Alzheimer de zogeheten tau-knopen, een van de kenmerken van die ziekte, aanzienlijk hebben verminderd. Het voordeel van zinkvingers boven CRISPR is dat die binden aan een gen, maar het DNA niet bewerken.
De zinkvingertherapie was bedoeld om het gen dat codeert tau-eiwitten (MAPT) te deactiveren. Daartoe kregen de Alzheimermuisjes slechts een injectie (direct in de hippocampus of via de bloedbaan). Daar zat een onschadelijk gemaakt virus dat de zinkvingers en transcriptiefactoren benodigd voor de uitschakeling van MAPT aan de hersencellen in de hippocampus moest afleveren.
Door die ene prik verminderde de tau-spiegel in de hersentjes van de muisjes met 50 tot 80% gedurende zo’n elf maanden. Belangrijker is dat daardoor de schade die Alzheimer veroorzaakt deels werd gekeerd. “De techniek werkte zoals we hoopten”, zegt neuroloog Bradley Hymanvan het algemeen ziekenhuis in Boston. “De tau-spiegel daalde aanzienlijk zo lang als we observeerden (elf maanden; as). Er waren geen bijwerkingen in die vele maanden en de pathologie van de hersens veranderde ten goede.”

Eenvoud

De eenvoud van deze behandeling lijkt het aantrekkelijkst. Hyman: “Dit was het resultaat van een enkele genbehandeling. Dat gebeurt via inspuiting in de bloedbanen.” Hij hoopt dat zo’n behandeling ooit ook voor mensen toepasbaar wordt, maar voorlopig is het nog niet zover. “Er moet nog veel ontwikkeld worden en de methode moet ook op veiligheid getest worden, maar het is een veelbelovende eerste stap.

Bron: EurekAlert