Onderzoekers van de Universiteit van Osaka en het wetenschappelijk instituut in Tokio heeft een nieuwe klasse RNA-medicijnen ontwikkeld die veranderingen in het lichaam kunnen detecteren en hun therapeutische effect daarop kunnen instellen. Deze innovatie maakt de weg vrij voor precisiebehandelingen die niet alleen effectiever, maar ook veiliger zijn door precies de juiste hoeveelheid medicijn te produceren op basis van de ontvangen biologische signalen.
Het RNA-medicijn werkt door te reageren op stoffen die bij ziektes een rol spelen zoals hormonen of ontstekingsgerelateerde verbindingen. Wanneer deze factoren aanwezig zijn, past het boodschapperRNA de hoeveelheid therapeutisch eiwit aan die wordt geproduceerd. Dit systeem zorgt ervoor dat ‘helende eiwit’ in de juiste hoeveelheid wordt aangemaakt.
Om dit voor elkaar gekregen ontwierpen de onderzoekers een ​​systeem met drie synthetische bRNA’s:
een bRNA dat een receptoreiwit produceert om ziektesignalen te detecteren,
een bRNA dat een regulerend eiwit produceert om de translatie (de aanmaak van een eiwit) te sturen,
een therapeutisch bRNA dat codeert voor het genezende eiwit zelf.
Deze drie componenten werken samen als een genetisch ‘circuit’. Wanneer een bepaalde verbinding, zoals een hormoon of een ontstekingssignaal, wordt gedetecteerd, activeert het systeem het therapeutische ‘circuit’.

De onderzoekers toonden aan dat dit systeem kan reageren op verschillende ziektegerelateerde moleculen, zoals arginine vasopressine (een hormoon dat verband houdt met de vochtbalans), prostaglandine E2 (een aanwijzer voor ontsteking) en bradykinine (gekoppeld aan pijn). In één experiment was het systeem in staat ontstekingssignalen te onderdrukken door alleen ontstekingsremmende eiwitten te produceren wanneer de ontstekingsaanwijzer werd gedetecteerd.

Aangepaste dosis

Traditionele medicijnen geven een vaste dosis af, ongeacht de toestand van de patiënt op een bepaald moment. Overdosering kan leiden tot bijwerkingen, terwijl onderdosering de effectiviteit kan verminderen. Dit nieuwe zelfregulerende systeem biedt daarvoor een oplossing. Dat past de dosering aan aan de ernst van de toestand.
Deze technologie zou, volgens de onderzoekers, vooral nuttig kunnen zijn bij aandoeningen die vaak veranderen, zoals chronische pijn of ontstekingsziekten. Die zou ook gebruikt kunnen worden om de veiligheid en effectiviteit van bRNA-vaccins te verbeteren door de afweerreactie aan te passen.

“Dit is een belangrijke stap in de richting van precieze bRNA-therapie”, zegt Hideyuki Nakanishi. “Een belangrijk kenmerk van ons systeem is dat alle componenten volledig uit bRNA bestaan. Door detectie en respons in het medicijn zelf te integreren, kunnen we bijwerkingen verminderen en de behandeling optimaliseren – en dat allemaal zonder externe controle.”

Bron: Alpha Galileo