B-cellen maken antilichamen aan in reactie op ziekteverwekkers (afb: Zeneca.nl)
Een 47-jarige vrouw in Duitsland met drie autoimmuunziektes, die tot de jongste behandeling onbehandelbaar bleek, is door immuunbehandeling CAR-T (gericht op CD19, een eiwit op de B-cellen)) weer een vrijwel normaal leven te hebben gekregen. Bij de drie autoimmuunziektes – autoimmuun hemolytische anemie (AIHA), immuun trombocytopenie (ITP) en antifosfolipidensyndroom (APS) – vallen bepaalde afweercellen, de B-cellen, eigen weefselcellen aan. In ander onderzoek was al gebleken dat de CAR-T-behandeling die B-cellen weer op het rechte pad kon krijgen. De AIHA was vanaf dag 7 transfusie-onafhankelijk en het hemoglobinegehalte normaliseerde binnen 25 dagen. Er traden geen vervelende of levensbedreigende bijwerkingen op zoals cytokine-stormen of neurotoxiciteit. De ziekmakende verhoogde antifosfolipidenantilichamen normaliseerden en de ITP stabiliseerde zonder aanvullende therapie.
Dit ziektegeval zou hebben uitgewezen dat een snelle, duurzame verbetering van ernstige, refractaire koude-agglutinine AIHA met gelijktijdige verbetering van APS en ITP, met een zeer gunstig toxiciteitsprofiel mogelijk is, stellen de onderzoekers rond Fabian Müller van de universiteit van Erlangen (D). Hoewel het maar om een persoon gaat, lijkt de aanpak klinische betekenis te hebben.
De 47-jarige vrouw had eerder negen verschillende behandelingen ondergaan, die geen blijvend effect hadden, voordat ze vorig jaar de therapie kreeg. Destijds had ze dagelijks bloedtransfusies en permanente bloedverdunnende en afweeronderdrukkende medicatie nodig om de ziektes onder controle te houden.
Afwijkende B-cellen
De therapie sloeg snel aan en vernietigde de afwijkende B-cellen. De vrouw kreeg haar laatste bloedtransfusie een week na de behandeling en was twee weken later sterk genoeg voor haar dagelijkse activiteiten. Haar afweersysteem leek te zijn gestopt met het aanvallen van haar rode bloedcellen en haar andere auto-immuunziekten verbeterden. Toen haar B-cellen zich maanden later herstelden, leken ze gezond.
De patiënte heeft nog steeds een laag aantal witte bloedcellen en licht verhoogde leverenzymen, maar de onderzoekers denken dat dit te wijten is aan jarenlange eerdere behandelingen en niet aan de CAR-T-therapie. Overigens schijnt in China ook al met succes AIHA te zijn bestreden bij elf patiënten door toepassing van de CD19-gerichte CAR-T-methode.
Bron: the Guardian