Gentherapie lijkt te werken bij oogziekte van jongeren

netvlies

De lichtgevoelige staafjes (beige) en kegels (groen van het netvlies (afb: Nature)

Patiƫnten met een agressieve vorm van de erfelijke ziekte retinitis pigmentosa, die uiteindelijk tot blindheid leidt, zouden een deel van hun zicht hebben teruggekregen door een gentherapie waarmee het defecte gen in de netvliescellen werd gerepareerd. Dat gen zit op het X-chromosoom en dat betekent dat vooral jonge mannen last van die oogziekte hebben.

Bij die ziekte sterven de cellen in het netvlies langzamerhand af. Dat leidt tot nachtblindheid en een beperkt blikveld. Tegen hun dertigste zijn de meeste ‘lijders’ dan blind.
Om de veiligheid van hun aanpak te bewijzen rekruteerden Robert MacLaren van de universiteit van Oxford en medeonderzoekers achttien proefpersonen waarbij het gezichtsvermogen al was aangetast door de ziekte. Ze kregen diverse doses van een (kreupel) virus toegediend dat was beladen met het gezonde RPGR-gen dat de plaats van het gemuteerde gen moest innemen.
De proefpersonen ondervonden geen ernstige bijwerkingen. De ooglijders met de hoogste doses kregen wel te maken met een lichte netvliesontsteking. Het blikveld bleek zich na de toediening weer te verbreden bij zes van de achttien. Dat bleef zo gedurende de duur van de klinische proef (zes maanden). Bij een van de achttien verdikte het netvlies. Volgens de onderzoekers zou dat er op wijzen dat er lichtgevoelige cellen in het netvlies werden gevormd. Het lijkt me dat hier nog wel het een en ander aan onderzoek nodig is (zes van de achttien, wat er op zou wijzen).

Bron: Nature

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *

Deze website gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.