Baby genezen van leukemie door gentherapie

Layla Richards genezen van leukemie door gentherapie

De 11 maanden oude Layla Richards

Voor het eerst zou een baby met succes tegen leukemie zijn behandeld met een gentherapie, waarbij immuuncellen genetisch zo veranderd werden dat ze de strijd met de bloedkanker aan gingen. De gen- of  immuuntherapie komt uit de koker van de Franse spruit Cellectis. De 11 maanden oude Layla Richards, die leed aan een agressieve vorm van leukemie, werd behandeld in een Londens ziekenhuis. De therapie is in zoverre bijzonder dat daarbij niet gewerkt wordt met afweercellen van de patiënt.

Het in Parijs gevestigde bedrijf Cellectis ontwikkelde de therapie door het DNA van afweercellen aan te passen met een techniek die CAR-T is genoemd en zich specifiek richt op de T-cellen, de werkpaarden van het afweersysteem. Na de genetische verandering worden de T-cellen geïnjecteerd en gaan ze de strijd aan met de kankercellen, kennelijk met succes. Al jaren zijn farmaceutische ondernemingen zoals het Zwitserse Novartis en het Amerikaanse bedrijven Kite en Juno bezig met de ontwikkeling van immuuntherapieën. Ze zouden zeer effectief zijn (meer dan 90% van de patiënten genazen), maar wereldwijd nog maar bij zo’n 200 patiënten zijn toegepast. Dat heeft veel met de kosten te maken. De gentherapie werkt met eigen T-cellen van de patiënt om afweerreacties te voorkomen. Een behandeling kost zo’n kwart tot 1 miljoen euro. “De vraag is enorm”, zegt André Choulika, stichter van het Franse bedrijf.
De aanpak van Cellectis schijnt bijzonder te zijn: het bedrijf werkt niet met lichaameigen cellen. Choulika: “Wij onderdrukken een receptor op de afweercellen die worden ingespoten waardoor ze niet als vreemd worden gezien.” Dat zou betekenen dat het procédé wat fabrieksmatiger kan worden aangepakt en de prijs voor behandeling stevig daalt. Choulika heeft het al over een paradigmaverandering, een revolutie, maar we staan nog maar aan het begin: een zwaluw maakt nog geen zomer. De kleine Layla heeft een behandeling gekregen die die UCART19 werd gedoopt. De klinische proeven met de nieuwe therapie beginnen eind van dit jaar met 12 patiënten en het zal, als die proeven succesvol zijn, nog zeker vijf jaar duren voor de therapie op de markt komt.

Cellectis ontwikkelt andere CAR-T therapieën, die gericht zijn op verschillende weefsels. Choulika: “We zijn zeer voorzichtig met de ontwikkeling om te voorkomen dat de veranderde T-cellen andere organen aanvallen. Ook moeten de patiënten in goede conditie zijn, want de toediening van de T-cellen brengt een reactie teweeg die lijkt alsof hij/zij een stevige griep krijgt. Als de conditie niet goed is kan die fataal zijn.

Bron: Le Monde

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *

Deze website gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.