Het lijkt er op dat taaislijmziekte een behandelbare ziekte aan het worden is. Onderzoekers van de Duitse Charitéziekenhuis constateerden dat een combinatietherapie met drie medicijnen (elexacaftor, tezacaftor en ivacaftor samen verkocht als Trikafta) die sedert 2020 in Europa wordt toegepast, prima werkt voor schoolgaande kinderen met die ziekte. Onderzoekers van het Broadinstituut, onderdeel van het MIT, stellen dat met een priembewerking van het genoom, een eenmalige behandeling, net zo goed werkt als bestaande behandelingen zoals Trikafta. De therapie zou de oorzaak, een mutatie, van de ziekte wegnemen, althans in 85% van de gevallen van cystische fibrose (de dure term voor taaislijmziekte).De Broadonderzoekers geven ruiterlijk toe dat Trikafta de patiënten een aanzienlijk voordeel biedt wat betreft de leefkwaliteit, maar dat de behandeling ook bijwerkingen heeft/kan hebben zoals grauwe staar en leverschade. Bovendien moeten die medicijnen dagelijks ingenomen worden wat neerkomt op enkele honderdduizenden euro per jaar.

David Liu

David Liu van het Broadinstituut heeft aan de basis van deze bewerkingstechniek gestaan. “We hopen zo de belangrijkste oorzaak van deze ernstige ziekte weg te nemen.” Hij verwacht met deze techniek ook andere genetische ziektes te kunnen genezen, Overigens vertelt Liu niet wat zijn genoomreparatie kost.

Bron : Science Daily en Science Daily