Bij muisjes met multiple sclerose schijnt het ziekteproces tot staan te zijn gebracht en zelfs te zijn teruggedrongen door middel van een gentherapie. Dat betekent niet meteen dat dat ook bij mensen het geval zou zijn (mutatis mutandis), maar geeft wel hoop.

Het heeft er schijn van dat de tot nu toe ongeneesbare autoimmuunziekte multiple sclerose kan worden gekeerd met een gentherapie. Met een combinatie van een genbehandeling en bestaande medicatie slaagden ze er in bij muisjes de ziekte vrijwel geheel te verdrijven.
Wereldwijd hebben zo’n 2,3 miljoen mensen MS. Die ziekte is de meestvoorkomende neurologische aandoening onder jongvolwassenen. Het is een autoimmuunziekte. Dat wil zeggen dat ons eigen afweersysteem niet meer goed functioneert en zich tegen het eigen lichaam keert. Daarbij wordt de beschermende myelinelaag rond zenuwvezels aangetast en ontstaat er ‘kortsluiting’ in het zenuwstelsel met grote gevolgen voor spieren, zintuigen, spraak enz.
De onderzoekers gebruikten een kreupel gemaakt virus om een bepaald gen af te leveren in zogeheten T-regelcellen, een vrij gebruikelijke gentechniek. Die T-regelcellen zorgen er voor dat het afweersysteem zijn verwoestende acties tegen myeline staakt. Daarbij was het de bedoeling dat dat gen vooral in de lever terechtkwam, omdat van dat orgaan uit (kennelijk) de immuuntolerantie wordt gestuurd.
Immuuntolerantie is een heel verfijnd systeem om te voorkomen dat het afweersysteem bij elk lichaamsvreemd stofje ten aanval gaat. Dan zou, bijvoorbeeld. bij elke bacterie die ons lijf binnenkomt de alarmbel gaan rinkelen en dat is nu ook weer niet de bedoeling. Het afweersysteem moet ons beschermen tegen gevaren, maar niet om elk wissewasje in actie komen.

Myelineoligodendrocytglycoproteïne

Het gen waar het om gaat codeert voor het eiwit myelineoligodendrocytglycoproteïne (MOG). Dat eiwit geneest spierdystrofie. Muisjes die dat MOG-gen kregen toegevoegd ontwikkelden geen autoimmune encefalomyelitis, het muisequivalent van MS bij mensen. In een andere proef bleek dat, met uitzondering van wat dan heet muismodel, muisjes met de muisvorm van MS acht dagen na de genbehandeling duidelijke tekenen van herstel vertoonden.

Volgens onderzoeker Brad Hoffman zouden de herstelde muisjes ook zeven maanden later geen verschijnselen van de ziekte hebben vertoond. Als de genbehandeling werd gecombineerd met rapamycine (ook sirolimus genoemd), een stof die stents coat en voorkomt dat getransplanteerde organen worden afgestoten, dan werden de resultaten nog beter. Sirolimus zou voor vermeerdering van de T-regelcellen zorgen, terwijl de stof de, ongewenste, T-effectorcellen blokkeert.
Van de muisjes die werden behandeld met de gentoevoeging en sirolimus, bleek tussen de 71% en 80% bijna geheel genezen van een verlamming van de achterpootjes ten gevolge van de muiselijke MS. Overigens moeten de onderzoekers erkennen dat ze geen idee hebben hoe dit alles in zijn werk gaat.
Het zij maar weer eens vermeld (hopelijk ten overvloede): uitkomsten van dierproeven zijn geen waarborg dat zulks ook bij mensen werkt. Er zal meer onderzoek gedaan moeten worden, onder meer ook naar andere eiwitten die bij multiple scelerose een rol spelen. Als er meer zicht is hoe het een en ander in elkaar steekt, moet de behandeling dan ook nog eens bij mensen getest worden op werkzaamheid en veiligheid. Hoffman noemt dan ook, heel wijs, geen termijnen.

Bron: Science Daily