Onderzoekers van de universiteit van Iowa hebben het voor elkaar gekregen een volledig functioneel exemplaar van dat gen CLN3 in het genoom van stamcellen van kinderen die lijden aan een erfelijke jeugdblindheidsziekte. Een mutatie in dat gen zorgt ervoor dat dragers op jeugdige leeftijd blind worden. Door dat gen te vervangen door een gezond CLN3-gen kwam de productie van het CLN3-eiwit in van de uit veranderde stamcellen ontstane netvliescellen weer op gang, zo meldden de onderzoekers.De onderzoekers maakten voor het vervangen van het defecte gen in de stamcellen gebruik zelfontwikkeld adenoachtig virus, dat de volledige code van het juiste CLN3-gen bevatte. De stamcellen die ze gebruikten waren geherprogrammeerde huidcellen. Door proeven muizen maakten de wetenschappers aannemelijk dat de techniek ook veilig zou zijn te gebruiken. De gentherapie zou nu moeten worden uitgeprobeerd in klinische proeven met mensen. Dan moet het bewijs geleverd worden of de toegepaste gentherapie  ook werkt bij mensenkinderen.

Bron: Alpha Galileo