Inclisiran is wat een ‘gendemper’ zou kunnen worden genoemd, een stof van een, wellicht, nieuwe klasse verbindingen die de activiteit van een gen beinvloeden (dempen). Die stof blijkt het cholesterolgehalte drastisch te kunnen verlagen, zo blijkt uit een klinische proef. De techniek staat bekend als RNA-interferentie (RNAi). Inclisiran schakelt een van de genen uit die verantwoordelijk zijn voor de LDL-cholesterolaanmaak (het ‘slechte’ cholesterol).

Onderzoekers van het Imperial College in Londen stellen dat een behandeling van twee keer per jaar veilig kan worden gegeven, zonder of in combinatie met statines. Inclisiran zou op de lange duur hartaanvallen en beroertes kunnen voorkomen, die samenhangen met een te hoog cholesterolgehalte. “Het lijkt er op dat we werkzaam, makkelijke en veilige behandeling hebben gevonden om de cholesterolwaarde te verlagen, waardoor ook de kans op hart- en vaatziektes en beroertes wordt verkleind”, zegt onderzoeker Kausik Ray. “De bereikte verlagingen zijn groter dan je met statines of met ezetimibe, een andere cholesterolverlagend middel,kunt bereiken.”

Statines

Statines worden tegenwoordig meestal standaard vorgeschreven bij te hoge waarde voor lagedichtheidlipoproteïnecholesterol (LDL-cholesterol), in combinatie met beweging en een gezond dieet. Veel patiënten velen hoge doses niet en de middelen moeten trouw worden ingenomen. Als dat niet gebeurt dan verlaagt het effect. Bij sommige patiënten werken de statines niet. Uit de klinische proef blijkt dat inclisiran beter werkt.
Bijna 500 proefpersonen met een hoog cholesterolgehalte kregen verschillende doses inclisiran of een placebo. 73% van de patiënten gebruikten al statines en/of ezetimibe. Patiënten die monoklonale antilichamen gebruikten om hun cholesterolwaarde omlaag te krijgen, mochten niet deelnemen aan de klinische proef.

De onderzoekers vonden dat een maand na de inenting met een enkele dosis het LDL-cholesterol met 51% was gedaald. Bij patiënten die in een keer 300 mg kregen toegediend was het cholesterolpeil na zes maanden met 42% gedaald, met twee doses (de tweede na drie maanden), daalde de waarde met 53% na zes maanden. In die groep daalde de waarde in alle patiënten en 48% van hen hadden een waarde lager dan de normale waarde van 5,0 mmol/l. Ook na acht maanden lag het niveau lager. Er zijn geen bijwerkingen waargenomen in vergelijking met de controlegroep. De patiënten zullen nog maximaal een jaar worden gevolgd.

De verlaging van het cholesterolgehalte was al twee weken na inenting waarneembaar. Het is de bedoeling dat er nu een uitgebreidere proef wordt gedaan met meer patiënten en gedurende een langere periode. Ray: “Patiënten met een niet zo hoog cholesterolrisico zouden aan een dosis per jaar genoeg hebben, patiënten met een hoger risico twee per jaar.” Er moet wel nog meer onderzoek gedaan worden alvorens het middel op de markt komt.

Bron: Science Daily