Zebravisjes zijn populaire proefdiertjes
De CRISPR/Cas9-methode wordt een grote toekomst toegedicht in het repareren van ziekmakende genetische afwijkingen, maar de grote vraag is nog steeds: hoe veilig is die techniek? Is het middel misschien erger dan de kwaal? Verscheidene onderzoeken zouden hebben aangetoond dat die methode niet alleen de bedoelde veranderingen aan het genoom bewerkstelligen maar ook onbedoelde. Nu melden onderzoekers dat blijkt uit onderzoek bij zebravisjes dat de CRISPR/Cas9-methode een erg laag risico zou hebben op onbedoelde mutaties. Met andere woorden: CRISPR/Cas9 zou veilig (genoeg) zijn om ziekmakende mutaties in (ook) het menselijke genoom te herstellen.
Volgens onderzoeker Nico Katsanis van het Ann & Robert Lurie-kinderziekenhuis in Chicago zouden de resultaten van dit onderzoek weer eens bevestigen dat onbedoelde mutaties met deze genoombewerkingstechniek uitzonderlijk weinig voorkomen. “Deze resultaten helpen de zorgen wegnemen over de mogelijkheid van schadelijke fouten bij de genoombewerking bij mensen. Deze techniek is een waardevol middel met grote mogelijkheden om erfelijke ziektes te behandelen.”
De techniek wordt nog niet in de klinische praktijk gebracht, maar er lopen wel klinische proeven waarbij CRISPR/Cas9 wordt gebruikt bij ziektes als sikkelcelanemie en kinderblindheid.
Exoom
Om zich ervan te vergewissen dat alleen dat deel van het genoom bewerkt wordt dat bedoeld is doorspitten de onderzoekers het hele exoom van de zebravisjes met de genetisch veranderde cellen over drie generaties. Het exoom is dat deel van het genoom, het coderende deel, dat uiteindelijk omgezet wordt in boodschapper-RNA (dat weer als mal dient voor de aanmaak van eiwitten). De onderzoekers hebben dus niet het hele genoom uitgelezen, maar slechts een klein gedeelte daarvan. Of dat uitsluitsel geeft over de veiligheid kan ik niet beoordelen, maar het wordt wel steeds duidelijker dat niet-coderend DNA er zeker niet voor niks zit.
Zebravisjes worden vaak als proefdieren gebruikt aangezien ze 70% van de genen met mensen overeenkomstig hebben en vooral ook omdat ze niet zo oud worden en je dus rap kunst zien wat er met het nageslacht gebeurt.
“Hoewel ons onderzoek maar een van de vele is, is het uniek omdat we een grote groep gerelateerde dieren hebben bestudeerd, waardoor we een goede kijk konden krijgen op de onbedoelde effecten”, zegt medeonderzoeker Erica Davis. “Naast klinische implicaties blijkt uit ons onderzoek ook dat CRISPR/Cas9 een geweldig onderzoeksmiddel is om, met vertrouwen, nieuwe modellen van genetische ziektes te helpen creëren.”
Bron: EurekAlert