De CRISPR-techniek zou nog niet precies genoeg zijn om mensen te behandelen (afb: WikiMedia Commons)

Het is opmerkelijk. In China hebben al verschillende onderzoeksgroepen het genoom van menselijke embryo’s met de CRISPR/Cas9-genschaartechniek veranderd, maar pas als dat in de VS gebeurt is genoombewerking groot nieuws. Onderzoekers rond Shoukhrat Mitalipov van de universiteit van Oregon hebben die techniek gebruikt om een defect gen te repareren dat leidt tot een hartziekte die vaak de oorzaak is van het plotse overlijden van jonge sporters.  

Mitalipov c.s. hadden hun pijlen gericht op het defecte gen dat leidt tot verdikking van de hartwand. Voor hun studie maakten de onderzoekers gebruik van het zaad van een drager van dat mutante gen. Daarmee werden eicellen in vitro bevrucht. De genbewerking werd uitgevoerd in de bevruchte eicellen. Die benadering voorkomt mozaïcisme, een situatie waarbij een deel van de cellen het defecte (dominante) gen nog wel heeft en een deel niet.

Volgens de onderzoekers heeft de genoombewerking niet geleid tot ongewenste DNA-veranderingen, zoals die regelmatig zijn geconstateerd bij toepassing van de CRISPR/Cas9-techniek. Mede daardoor waren er nogal wat wetenschappers die vonden dat de tijd nog niet rijp was om te ‘knippen en te plakken’ in menselijk DNA.

Lastig vast te stellen

Volgens Fredrik Lanner van het op dit terrein vooraanstaande Karolinska-instituut in Stockholm, die niet heeft meegedaan aan dit onderzoek, is het zelfs met een gedegen analyse moeilijk vast te stellen of er geen ongewenste mutaties zijn opgetreden na de genoombewerking. Zelfs als genoombewerking met CRISPR absoluut veilig zou zijn, dan is het volgens hem vrij onwaarschijnlijk dat die zal worden gebruikt om erfelijke ziektes zoals deze hartconditie te voorkomen.

Bij reageerbuisbevruchting kun je de embryo’s al selecteren op ‘bruikbaarheid’. Dat is technisch gesproken misschien wel aardig, maar het overgrote deel van de kinderen is nog steeds het resultaat van een ouderwetsse neukpartij. Lanner denkt dat dit onderzoek het gebruik van de genschaar om erfelijke ziektes te voorkomen wel dichter heeft gebracht, maar volgens hem zal er nog wel heel wat tijd overheen gaan alvorens die techniek klinisch zal worden toegepast.
Overigens is er, voor zover ik weet, nog steeds geen begin van een discussie te ontwaren over de (on)wenselijkheid van geknutsel aan het menselijk genoom. Waar blijft dat debat?

Bron: New Scientist