Muizen met aangeboren doofheid genezen met gentherapie

Haarcellen

De haarcellen in het gehoororgaan

Onderzoekers van, onder meer, de Harvard-universiteit (VS) zijn er in geslaagd met behulp van een gentherapie muisjes met een aangeboren doofheid de beschikking over hun gehoor te geven. Aangeboren doofheid is verantwoordelijk voor zeker de helft van de doofheid bij kinderen.
Er zijn meer dan 70 genen bekend die te maken hebben met aangeboren doofheid, maar onderzoeker Jeffrey Holt hield zich maar met een gen bezig, het gen dat codeert voor TMC1 (een membraaneiwit). Het eiwit vormt kanalen in uitlopers van de haarcellen in het gehoororgaan. Bij opening van dat kanaal worden elektrische signalen van het binnenoor doorgegeven aan de hersens. Als dat niet werkt dan is de persoon (of het dier) in kwestie doof. De onderzoekers maakten een juiste versie van het TMC1-gen en lieten die ‘bezorgen’ door een onschadelijk virus (nog steeds dé manier om genen in DNA in te bouwen). Een milliliter van dat virus met het goede gen in oplossing, werd vervolgens in het binnenoor van de dove muisjes gespoten. Uit tests van de binnenoorcellen van de muisjes bleek dat het virus zijn werk naar behoren had gedaan. Er werden elektrische signalen verstuurd als de haarcellen werden bewogen. Omdat je niet aan de arme muisjes kan vragen of ze horen moet je het doen met een ‘herrieproef’. Dove muizen reageren niet op herrie. En zie, na hun therapie deden ze dat wel. Ergo, ze hoorden.
De onderzoekers bekeken twee type ‘TMC1-dove’ muizen: een waarbij het TMC1-gen was uitgeschakeld, de aangeboren doofheid, en de ander met een TCM1-mutatie die doofheid op latere leeftijd veroorzaakt. De behandeling werkte het beste in de eerste groep, maar ook in de tweede groep werden er resultaten bereikt.

De onderzoekers zijn nu bezig de behandeling doelmatiger te maken. Uiteraard moeten ze ook zien uit te vinden of de therapie een blijvend effect heeft. Holt: “In muizen werkt het in ieder geval een paar maanden.” Volgens de Harvard-onderzoeker zou het zelfs mogelijk zijn aangeboren doofheid en blindheid tegelijkertijd te behandelen, aangezien sommige mutaties beide veroorzaken, het Usher-syndroom.  Sommige genen die betrokken zijn bij doofheid hebben ook een functie in de mechanosensorische processen die er voor zorgen dat signalen van zintuigen de hersens bereiken, ook die van het oog.

Bron: New Scientist

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *

Deze website gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.