Het selectieptoces om het beste micro-RNA er uit te pikken (afb: Voyager Therapeutics)

De ziekte van Huntington is een erfelijke hersenziekte als gevolg van mutaties in het huntingtine-gen (HTT). Onderzoekers van Voyager Therapeutics in Cambridge (VS) zouden met een kunstmatige micro-RNA het boodschapper RNA voor het mutante HTT hebben verstoord, waardoor dat verkeerde eiwit minder wordt aangemaakt. De micro-RNA-behandeling, waarbij die micro-RNA’s aan de hersencellen worden afgeleverd door ‘kreupel’ gemaakte adenovirussen, zou jaren effect hebben. De aanpak zou bij proefdieren (muisjes en apen) zijn getest.
De proeven werden uitgevoerd door een groep onderzoekers onder aanvoering van Dinah Sah, werkzaam bij Voyager Therapeutics. Ze maakten diverse micro-RNA’s (zo’n 120) en bekeken in celkweken en dierproeven welke het succesvolst waren in het verstoren van de aanmaak van het mutante (=verkeerde) huntingtine.
Die ‘potente’, kunstmatige micro-RNA’s, in de vorm van een haarspeld, werden met een virus in de hersencellen van de proefdieren afgeleverd en bleken daar inderdaad de aanmaak van het mutante huntingtine te verminderen. Het lijkt er op dat het verminderen van de aanmaak van HTT geen nadelige gevolgen heeft. Toch vraag ik me af of je de aanmaak van een eiwit langdurig kunt verlagen zonder dat dat gevolgen heeft anders dan het vertragen (?) van de voortgang van de ziekte. Ook vraag ik me af (het persbericht is uiterst summier) wat het voordeel van deze aanpak is boven het vervangen van het foute HTT-gen door een gezond gen. Opmerkelijk is, voor mij tenminste, dat die eenmalige toediening van micro-RNA’s jarenlang effect zou kunnen hebben.

Als ik de informatie goed interpreteer staat de ontwikkeling nog heel erg in de kinderschoenen. Bij mij leverde het verhaal meer vragen dan antwoorden op en ik heb dan ook geaarzeld om het door te vertellen. Leek me toch beter, maar wees op je hoede.

Bron: Alpha Galileo